Přehledová otázka
Jak účinná a bezpečná je buněčná terapie u lidí s ALS/MND, když ji porovnáme s neaktivní léčbou nebo s žádnou léčbou?
Základní informace
Amyotrofická laterální skleróza (ALS; známá také jako onemocnění motorického neuronu nebo MND) je onemocnění, při kterém přestávají fungovat nervy v mozku a míše, které řídí pohyb (motorické neurony). Osoba s ALS/MND má potíže s pohybem, polykáním, žvýkáním a mluvením, které se časem zhoršují. Polovina lidí s ALS/MND umírá do tří let od prvních příznaků. Oslabení svalů používaných při dýchání často vede ke smrti. Toto onemocnění se v současné době nedá vyléčit. Současné léčebné postupy se z velké části zaměřují na zmírnění příznaků s cílem zlepšit kvalitu života postižených osob.
Buněčnou terapii lze definovat jako injekční aplikaci buněčného materiálu člověku za účelem léčby onemocnění. U ALS/MND byly vyzkoušeny různé typy buněčné terapie, včetně terapie kmenovými buňkami. Cílem terapie kmenovými buňkami je zajistit nové motorické neurony, což může pomoci zastavit nebo zpomalit progresi onemocnění u lidí s ALS/MND. Předchozí přehledy podporovaly použití buněčné terapie jako potenciálního prostředku ke zpomalení průběhu nemoci u ALS/MND, ale vycházely především z preklinických zvířecích modelů. Nejspolehlivější důkazy poskytují randomizované kontrolované studie (RCT). V RCT jedna skupina dostává testovanou léčbu a druhá, „kontrolní“ skupina má alternativní léčbu, fiktivní léčbu (placebo) nebo žádnou léčbu. Dobře provedené RCT poskytují nejlepší důkazy. Studie bez neléčené skupiny pro srovnání a malé klinické studie nezjistily žádný klinický přínos. Omezené údaje z nerecenzovaných studií zahrnujících malý počet osob s ALS/MND a krátkou dobu sledování naznačují, že buněčná terapie může zpomalit progresi onemocnění. V současné době neexistuje žádná schválená buněčná terapie pro ALS/MND. Podnikli jsme tento přehled, abychom posoudili důkazy RCT, které jsou nyní k dispozici.
Charakteristika studie
Autoři přehledu provedli rešerši klinických studií v lékařských databázích. Nalezli dvě dokončené RCT, které hodnotily účinky buněčné terapie po dobu šesti měsíců sledování. Jedna studie nebyla plně publikována a neposkytla číselné údaje. Obě studie byly financovány společnostmi vyrábějícími kmenové buňky. Jedna studie, která zahrnovala 64 osob s ALS/MND, poskytla údaje. Lidé, kteří se studie zúčastnili, měli průměrnou dobu od nástupu příznaků přibližně dva roky. Na začátku studie měli mírné až střední problémy s motorickými funkcemi (schopnost vykonávat fyzické úkoly) (s průměrnou hodnotou 35 na stupnici ALS Functional Rating Scale-revised, na které skóre 0 znamená největší poruchu a 48 normální funkci).
Klíčové výsledky a kvalita důkazů
Studie poskytla důkazy nízké kvality, že kmenové buňky získané z vlastní kostní dřeně (buňky ve středu kostí) nevedly k významným vedlejším účinkům. Postup implantace buněk byl dobře snášen. Na základě důkazů z této studie může léčba kmenovými buňkami mírně snížit pokles motorických funkcí po šesti měsících, ale nemusí zlepšit dýchání nebo kvalitu života po čtyřech měsících nebo celkové přežití po šesti měsících. Na základě velmi omezených dostupných důkazů je jakýkoli přínos nejistý vzhledem k tomu, že existuje pouze jedna špatně provedená studie a výsledky v rámci studie se liší. Naléhavě potřebujeme rozsáhlé, dobře navržené klinické studie, abychom zjistili, zda buněčná terapie má či nemá jasný klinický přínos u ALS/MND. Hlavními cíli budoucího výzkumu je určit správný typ a množství buněk, které je třeba použít, a jak je nejlépe podávat.
Důkazy jsou aktuální k červenci 2019.