Pregunta de revisión
¿Cuál es la eficacia y la seguridad de la terapia celular en personas con ELA/MND, si la comparamos con un tratamiento inactivo o con ningún tratamiento?
Antecedentes
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA; también conocida como enfermedad de la motoneurona o EMN) es una enfermedad en la que los nervios del cerebro y la médula espinal que controlan el movimiento (motoneuronas) dejan de funcionar. Una persona con ELA/MND tiene dificultades para moverse, tragar, masticar y hablar, que empeoran con el tiempo. La mitad de los enfermos de ELA/MND mueren en los tres años siguientes a la aparición de los primeros síntomas. La debilidad de los músculos utilizados en la respiración suele conducir a la muerte. La enfermedad no tiene actualmente cura. Los enfoques terapéuticos actuales se centran principalmente en aliviar los síntomas para mejorar la calidad de vida de los afectados.
La terapia celular puede definirse como la inyección de material celular en una persona para tratar la enfermedad. Se han probado varios tipos de terapias celulares en la ELA/EMN, incluida la terapia con células madre. La terapia con células madre tiene como objetivo proporcionar nuevas neuronas motoras, lo que puede ayudar a detener o ralentizar la progresión de la enfermedad en las personas con ELA/EMN. Las revisiones anteriores apoyaron el uso de la terapia celular como un medio potencial para retrasar el curso de la enfermedad en la ELA/EMN, pero se basaron principalmente en modelos animales preclínicos. Los ensayos controlados aleatorios (ECA) proporcionan las pruebas más fiables. En los ECA, un grupo recibe el tratamiento de prueba y el otro, el grupo «de control», recibe un tratamiento alternativo, un tratamiento ficticio (placebo) o ningún tratamiento. Los ECA bien realizados proporcionan las mejores pruebas. Los estudios sin grupo no tratado para la comparación y los pequeños ensayos clínicos no han encontrado beneficios clínicos. Los datos limitados de los ensayos no aleatorios que incluyeron un pequeño número de personas con ELA/EMN y un corto período de seguimiento sugirieron que la terapia celular puede ralentizar la progresión de la enfermedad. Actualmente, no hay ningún tratamiento celular aprobado para la ELA/EMN. Se realizó esta revisión para evaluar las pruebas de los ECAs que ahora están disponibles.
Características de los estudios
Los autores de la revisión Cochrane buscaron ensayos clínicos en las bases de datos médicas. Encontraron dos ECA completados que evaluaron los efectos de la terapia celular durante un período de seguimiento de seis meses. Uno de los estudios no se publicó completamente y no proporcionó datos numéricos. Ambos estudios fueron financiados por empresas de células madre. Un estudio, que incluyó a 64 personas con ELA/MND, proporcionó datos. Las personas que participaron en el ensayo tenían un tiempo medio desde la aparición de los síntomas de unos dos años. Tenían problemas leves o moderados con la función motora (capacidad para realizar tareas físicas) al inicio del ensayo (con una media de 35 en la Escala de Calificación Funcional de la ELA-revisada, en la que una puntuación de 0 indica el mayor deterioro y 48 es la función normal).
Resultados clave y calidad de la evidencia
El estudio proporcionó pruebas de baja calidad de que las células madre obtenidas de la propia médula ósea de las personas (las células del centro del hueso) no dieron lugar a efectos secundarios significativos. El procedimiento de implantación de las células fue bien tolerado. Según las pruebas de este ensayo, el tratamiento con células madre puede reducir ligeramente el deterioro de la función motora a los seis meses, pero no puede mejorar la respiración o la calidad de vida a los cuatro meses, o la supervivencia general a los seis meses. Según las limitadas pruebas disponibles, cualquier beneficio es incierto debido a que sólo hay un estudio mal realizado y los resultados dentro del estudio varían. Necesitamos urgentemente ensayos clínicos amplios y bien diseñados para establecer si las terapias celulares tienen o no un beneficio clínico claro en la ELA/EMN. Los principales objetivos de la investigación futura son identificar el tipo y la cantidad correctos de células a utilizar, y la mejor forma de administrarlas.
La evidencia está actualizada a julio de 2019.