Pytanie przeglądowe
Jak skuteczna i bezpieczna jest terapia oparta na komórkach u osób z ALS/MND, jeśli porównamy ją z nieaktywnym leczeniem lub brakiem leczenia?
Tło
Stwardnienie zanikowe boczne (ALS; znane również jako choroba neuronu ruchowego lub MND) jest stanem, w którym nerwy w mózgu i rdzeniu kręgowym, które kontrolują ruch (neurony ruchowe), przestają działać. Osoba z ALS/MND ma problemy z poruszaniem się, połykaniem, żuciem i mówieniem, które pogarszają się z czasem. Połowa osób z ALS/MND umiera w ciągu trzech lat od wystąpienia pierwszych objawów. Osłabienie mięśni odpowiedzialnych za oddychanie często prowadzi do śmierci. Na tę chorobę nie ma obecnie lekarstwa. Obecne metody leczenia w dużej mierze skupiają się na łagodzeniu objawów w celu poprawy jakości życia osób dotkniętych chorobą.
Terapię opartą na komórkach można zdefiniować jako wstrzykiwanie materiału komórkowego osobie w celu leczenia choroby. W ALS/MND wypróbowano różne rodzaje terapii opartych na komórkach, w tym terapię komórkami macierzystymi. Terapia komórkami macierzystymi ma na celu dostarczenie nowych neuronów ruchowych, co może pomóc w zatrzymaniu lub spowolnieniu postępu choroby u osób z ALS/MND. Poprzednie przeglądy popierały stosowanie terapii komórkowej jako potencjalnego środka opóźniającego przebieg choroby w ALS/MND, ale były one oparte głównie na przedklinicznych modelach zwierzęcych. Najbardziej wiarygodnych dowodów dostarczają randomizowane badania kontrolowane (RCT). W RCT jedna grupa otrzymuje testowane leczenie, a druga, „kontrolna” grupa otrzymuje alternatywne leczenie, leczenie pozorowane (placebo) lub nie otrzymuje żadnego leczenia. Dobrze przeprowadzone RCT dostarczają najlepszych dowodów. Badania bez grupy nieleczonej dla porównania oraz małe próby kliniczne nie wykazały żadnych korzyści klinicznych. Ograniczone dane z badań innych niż RCT z udziałem niewielkiej liczby osób z ALS/MND i krótkim okresem obserwacji sugerują, że terapia komórkowa może spowolnić postęp choroby. Obecnie nie ma zatwierdzonej terapii komórkowej dla ALS/MND. Podjęliśmy się tego przeglądu, aby ocenić dostępne obecnie dowody z badań RCT.
Charakterystyka badań
Autorzy przeglądu przeszukali medyczne bazy danych w poszukiwaniu badań klinicznych. Znaleźli dwa zakończone RCT, które oceniały efekty terapii komórkowej w sześciomiesięcznym okresie obserwacji. Jedno badanie nie zostało w pełni opublikowane i nie dostarczyło danych liczbowych. Oba badania były finansowane przez firmy produkujące komórki macierzyste. Jedno badanie, które objęło 64 osoby z ALS/MND, dostarczyło danych. Osoby biorące udział w badaniu miały średni czas od wystąpienia objawów wynoszący około dwóch lat. Na początku badania mieli oni łagodne lub umiarkowane problemy z funkcjami motorycznymi (zdolność do wykonywania zadań fizycznych) (ze średnią 35 w skali ALS Functional Rating Scale-revised, w której wynik 0 oznacza największe upośledzenie, a 48 oznacza normalne funkcjonowanie).
Kluczowe wyniki i jakość dowodów
Badanie dostarczyło dowodów niskiej jakości, że komórki macierzyste uzyskane z własnego szpiku kostnego (komórki znajdujące się w środku kości) nie powodowały istotnych skutków ubocznych. Procedura wszczepiania komórek była dobrze tolerowana. W oparciu o dowody z tego badania, leczenie komórkami macierzystymi może nieznacznie zmniejszyć spadek funkcji motorycznych po sześciu miesiącach, ale nie może poprawić oddychania lub jakości życia po czterech miesiącach, ani ogólnego przeżycia po sześciu miesiącach. W oparciu o bardzo ograniczone dostępne dowody, wszelkie korzyści są niepewne, ponieważ przeprowadzono tylko jedno słabo przeprowadzone badanie, a wyniki w ramach tego badania różnią się. Pilnie potrzebujemy dużych, dobrze zaprojektowanych badań klinicznych, aby ustalić, czy terapie oparte na komórkach przynoszą wyraźne korzyści kliniczne w ALS/MND. Główne cele przyszłych badań to określenie właściwego rodzaju i ilości komórek do wykorzystania oraz sposobu ich najlepszego podawania.
Dowody są aktualne na lipiec 2019 r.
.