Research paperA note on the determination of non-inferiority margins with application in oncology clinical trials☆

Celem badania non-inferiority jest ocena, czy efekt leczenia eksperymentalnego nie jest gorszy od efektu aktywnej kontroli. Określenie odpowiedniego marginesu non-inferiority jest krytyczne dla wykazania non-inferiority. Powszechnie stosowana metoda jest nazywana podejściem stałej marży zalecanym przez FDA. Metoda stałej marży składa się z dwóch etapów: najpierw na podstawie odpowiednich badań historycznych lub metaanalizy oblicza się dolną granicę dwustronnego przedziału ufności (CI) 1-α* efektu aktywnej kontroli w stosunku do placebo; następnie uzyskuje się margines braku niższości jako ułamek dolnej granicy ufności efektu kontroli w celu zachowania częściowego efektu kontroli. Alternatywną metodą jest zastosowanie szacunku punktowego, zamiast dolnej granicy ufności, efektu aktywnej kontroli. Metoda stałej marży oparta na dolnym limicie może być ultrakonserwatywna z bezwarunkową stopą błędu typu 1 znacznie mniejszą niż docelowy poziom α/2, podczas gdy marża oparta na estymacie punktowej jest liberalna. Wyznaczamy stopę błędu typu 1 jako funkcję wariancji oszacowań efektu w historycznych i aktualnych badaniach non-inferiority. Proponujemy również alternatywne podejście do marginesu nieinferioralności, które utrzymuje docelowy poziom błędu typu 1. Dla punktu końcowego, jakim jest przełomowe przeżycie, przeprowadzamy symulacje w celu porównania metod stałej marży i proponowanej metody. Dla ilustracji, stosujemy proponowaną metodę do onkologicznego badania klinicznego non-inferiority w celu określenia alternatywnego marginesu non-inferiority.

.

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany.