Întrebare de revizuire
Cât de eficientă și sigură este terapia pe bază de celule la persoanele cu ALS/MND, atunci când o comparăm cu un tratament inactiv sau cu niciun tratament?
Context
Scleroza laterală amiotrofică (ALS; cunoscută și sub numele de boala neuronilor motori sau MND) este o afecțiune în care nervii din creier și măduva spinării care controlează mișcarea (neuronii motori) nu mai funcționează. O persoană cu ALS/MND are dificultăți de mișcare, înghițire, mestecare și vorbire, care se agravează în timp. Jumătate dintre persoanele cu ALS/MND mor în termen de trei ani de la apariția primelor simptome. Slăbiciunea mușchilor utilizați în respirație duce adesea la deces. Această afecțiune nu are în prezent niciun tratament. Abordările actuale de tratament se concentrează în mare parte pe ameliorarea simptomelor pentru a îmbunătăți calitatea vieții celor afectați.
Terapia celulară poate fi definită ca fiind injectarea de material celular într-o persoană pentru a trata o boală. Diferite tipuri de terapii pe bază de celule au fost încercate în ALS/MND, inclusiv terapia cu celule stem. Terapia cu celule stem are ca scop furnizarea de noi neuroni motori, ceea ce poate ajuta la oprirea sau încetinirea progresiei bolii la persoanele cu ALS/MND. Analizele anterioare au susținut utilizarea terapiei pe bază de celule ca un mijloc potențial de a întârzia evoluția bolii în ALS/MND, dar acestea s-au bazat în principal pe modele animale preclinice. Studiile randomizate controlate (RCT) oferă cele mai fiabile dovezi. În cadrul acestor studii, un grup primește tratamentul testat, iar celălalt grup, „de control”, primește un tratament alternativ, un tratament fictiv (placebo) sau niciun tratament. Studiile RCT bine realizate oferă cele mai bune dovezi. Studiile fără un grup netratat pentru comparație și studiile clinice mici nu au constatat niciun beneficiu clinic. Datele limitate provenite din alte studii care nu au fost efectuate în cadrul unui număr mic de persoane cu ALS/MND și o perioadă scurtă de urmărire au sugerat că terapia pe bază de celule poate încetini progresia bolii. În prezent, nu există nicio terapie pe bază de celule aprobată pentru ALS/MND. Am întreprins această analiză pentru a evalua dovezile RCT care devin acum disponibile.
Caracteristicile studiilor
Autorii analizei Cochrane au căutat în bazele de date medicale pentru studii clinice. Ei au găsit două RCT finalizate care au evaluat efectele terapiei pe bază de celule pe o perioadă de urmărire de șase luni. Un studiu nu a fost publicat integral și nu a furnizat date numerice. Ambele studii au fost finanțate de companii producătoare de celule stem. Un studiu, care a inclus 64 de persoane cu ALS/MND, a furnizat date. Persoanele care au luat parte la studiu au avut o medie de timp de la debutul simptomelor de aproximativ doi ani. Aceștia aveau probleme ușoare până la moderate cu funcția motorie (capacitatea de a efectua sarcini fizice) la începutul studiului (cu o medie de 35 pe Scala de evaluare funcțională a SLA – revizuită, la care un scor de 0 indică cea mai mare afectare, iar 48 reprezintă o funcție normală).
Rezultate cheie și calitatea dovezilor
Studiul a furnizat dovezi de calitate scăzută că celulele stem obținute din măduva osoasă a oamenilor (celulele din centrul osului) nu au avut ca rezultat efecte secundare semnificative. Procedura de implantare a celulelor a fost bine tolerată. Pe baza dovezilor din acest studiu, tratamentul cu celule stem poate reduce ușor declinul funcției motorii la șase luni, dar este posibil să nu îmbunătățească respirația sau calitatea vieții la patru luni, sau supraviețuirea generală la șase luni. Pe baza dovezilor foarte limitate disponibile, orice beneficiu este incert din cauza faptului că a existat un singur studiu prost realizat și că rezultatele în cadrul studiului variază. Avem nevoie urgentă de studii clinice mari, bine concepute, pentru a stabili dacă terapiile pe bază de celule au sau nu un beneficiu clinic clar în ALS/MND. Obiectivele majore ale cercetărilor viitoare sunt identificarea tipului și a cantității corecte de celule care trebuie utilizate și a celei mai bune modalități de administrare a acestora.
Evidențele sunt la zi în iulie 2019.
.