Evaluarea regulată a schimbării temporale a simptomelor la copiii cu tulburare de spectru autist (TSA) care participă la un studiu clinic a fost o provocare de lungă durată. Un obstacol comun în aceste eforturi este disponibilitatea tehnicienilor instruiți, necesari pentru a efectua o evaluare riguroasă și consecventă a copiilor la mai multe puncte temporale. Dacă părinții ar putea administra evaluări psihometrice regulate ale copiilor lor, atunci costul studiilor clinice va fi redus, permițând studii clinice mai lungi cu un număr mai mare de subiecți.
ATEC a fost dezvoltat pentru a oferi o astfel de metodă gratuită și ușor accesibilă pentru îngrijitori, pentru a urmări modificările simptomelor TSA în timp (Rimland și Edelson 1999). Diferite studii au încercat să confirme validitatea și fiabilitatea ATEC (Al Backer 2016; Geier et al. 2013; Jarusiewicz 2002), însă niciunul până în prezent nu a evaluat modificările longitudinale ale scorurilor ATEC ale participanților în ceea ce privește vârsta, sexul și severitatea TSA. Un studiu realizat de Magiati et al. a urmărit să evalueze în mod cuprinzător capacitatea ATEC de a măsura longitudinal schimbările în performanța participanților (Magiati et al. 2011). Studiul respectiv a utilizat ATEC pentru a monitoriza progresul a 22 de elevi pe o perioadă de 5 ani. Scorul ATEC a fost comparat cu măsurători cognitive, lingvistice și comportamentale specifice vârstei, cum ar fi Scala de inteligență preșcolară și primară Wechsler. Cercetătorii au remarcat nivelul ridicat de consistență internă al ATEC, precum și o corelație ridicată cu alte evaluări standardizate utilizate pentru a măsura aceleași capacități la copiii cu TSA (Magiati et al. 2011). Charman et al. au utilizat ATEC printre alte măsuri pentru a testa fezabilitatea urmăririi schimbărilor longitudinale la copii folosind chestionare administrate de îngrijitori și au observat efecte diferențiale între subscale ale ATEC, posibil determinate de subscale axate pe dezvoltare vs. subscale axate pe simptome care sunt confundate în scorul total ATEC (Charman et al. 2004). Un alt studiu care a evaluat capacitatea unei intervenții dietetice de a afecta simptomele TSA a utilizat, de asemenea, ATEC ca măsură primară (Klaveness et al. 2013), concluzionând că acesta are o „fiabilitate generală ridicată”, împreună cu o ușurință de acces. Whitehouse et al. au folosit ATEC ca măsură primară de rezultat pentru un studiu randomizat controlat al intervenției lor pentru TSA bazată pe iPad, numită TOBY (Whitehouse et al. 2017). Acest studiu a fost efectuat pe o perioadă de timp de 6 luni, cu evaluări ale rezultatelor la momentele de 3 și 6 luni. Deși studiul nu a demonstrat diferențe semnificative în ceea ce privește scorul ATEC între grupurile de testare, cercetătorii și-au reafirmat utilizarea ATEC, remarcând „consistența sa internă și validitatea predictivă adecvată” (Whitehouse et al. 2017). Aceste studii susțin viabilitatea ATEC ca instrument pentru măsurarea longitudinală a severității TSA, care poate fi vitală în urmărirea schimbărilor simptomatice în timpul unui proces.
Studiul actual a analizat datele raportate de participanți care au folosit versiunea online ATEC pe o perioadă de timp de 4 ani, din 2013 până în 2017. Evaluarea acestor date a permis o înțelegere a efectelor vârstei, sexului, țării de origine și severității TSA asupra modificărilor longitudinale ale scorului ATEC, toți acești factori (cu excepția sexului) prezentând diferențe semnificative din punct de vedere statistic care afectează dinamica scorului ATEC. Aceste constatări identifică variabile specifice capabile să modifice traiectoria de dezvoltare a copiilor cu TSA și indică posibile căi de investigare viitoare a relațiilor de cauzalitate legate de schimbările în severitatea TSA.
Sexul nu afectează scorul ATEC
Prevalența TSA este puternic orientată spre sexul masculin, afectând de patru ori mai mulți bărbați decât femei. În consecință, am fost interesați de diferențele în ceea ce privește rata de îmbunătățire între participanții de sexe diferite. Nu au fost observate diferențe semnificative în ceea ce privește îmbunătățirea scorului total ATEC. Acest lucru sugerează că rata de ameliorare a simptomelor TSA rămâne similară la bărbați și femei.
Efectul vârstei asupra scorului ATEC
Vârsta participanților a fost un factor modulator semnificativ în determinarea ratei de ameliorare a acestora. Copiii mai mici au demonstrat o îmbunătățire mai mare a scorului total ATEC. Acest fenomen a fost recapitulat la nivelul subscalelor, diferențele dintre grupul 2-3 YOA și grupul 3-6 YOA atingând semnificația statistică pentru subscalele Comunicare, Sociabilitate și Fizică, iar diferențele dintre grupul 2-3 YOA și grupul 6-12 YOA atingând semnificația statistică pentru toate subscalele (Tabelul 6). Această constatare este în concordanță cu alte studii longitudinale ATEC: copiii mai mici au prezentat o îmbunătățire mai mare a scorului total ATEC în comparație cu copiii mai mari (Magiati et al., Charman et al., Whitehouse et al., Tabelul 14).
Amploarea scăderii anuale a scorului ATEC a fost, de asemenea, considerată a fi aproximativ similară cu alte rapoarte în intervalul de vârstă studiat. Pentru copiii mai mici, reducerea scorului ATEC observată în acest studiu se situează între cele din Whitehouse et al./ studiul TOBY și Charman et al., Tabelul 14. Pentru copiii mai mari, reducerea scorului ATEC observată în acest studiu este oarecum similară cu cea raportată de Charman et al., Tabelul 14.
Disparitățile mici dintre studii pot fi atribuite diferențelor în ceea ce privește proiectarea studiilor. În special, studiul actual (1) a avut semnificativ mai mulți participanți, (2) s-a bazat pe un număr mai mare de evaluări ATEC și (3) a fost efectuat pe o perioadă mai lungă de timp decât toate celelalte discutate aici.
Efectul severității TSA asupra scorului ATEC
În compararea diferenței în LS Media pentru scorul total ATEC la vizita 1, toate cele trei comparații pe perechi între grupurile de severitate au produs diferențe semnificative din punct de vedere statistic (Tabelul 10). Acest lucru este în contrast cu Vizita 8, moment în care niciuna dintre comparații nu a atins semnificația statistică (Tabelul 10). Rezultatele pentru toate cele patru subscale le-au oglindit pe cele ale scorului total ATEC, neprezentând diferențe semnificative din punct de vedere statistic între grupurile de severitate la vizita 8 (tabelul 10). Acest lucru poate fi pur și simplu un artefact al definiției severității TSA, care se bazează pe scorul total ATEC inițial al unui copil. Această metodă grupează copiii cu același scor total ATEC inițial, independent de vârstă. Astfel, copiii care au obținut un scor de 80 la evaluarea inițială la vârsta de 10 ani sunt grupați împreună cu copiii care au obținut un scor de 80 la evaluarea inițială la vârsta de 2 ani. Conform normelor ATEC (Mahapatra et al. 2018), acești copii vor obține un scor de 70 și, respectiv, 25 la vârsta de 12 ani și, prin urmare, vor aparține în mod clar unor grupe de severitate diferite. Această inconsecvență în definirea severității TSA doar pe baza scorului total inițial ATEC independent de vârstă poate explica observația că niciuna dintre comparațiile de grup nu a atins semnificația statistică la vizita 8.
Definirea grupurilor de severitate TSA pe baza a doi parametri – scorul total inițial ATEC și vârsta – a dat rezultate oarecum superioare în comparație cu definirea severității TSA pe baza doar a scorului total inițial ATEC. În timp ce ambele metode de definire nu au arătat diferențe semnificative din punct de vedere statistic între grupurile de severitate la vizita 8 în ceea ce privește scorul total ATEC (tabelele 10, 13), prima metodă a arătat diferențe semnificative din punct de vedere statistic pe perechi între toate grupurile la vizita 8 pentru subscala Comunicare, indicând o îmbunătățire mai mare la copiii cu TSA mai ușoare și confirmând avantajul atribuirii grupurilor de severitate pe baza atât a scorului total ATEC inițial, cât și a vârstei.
Rolul țării de origine
Înțelepciunea convențională poate sugera că accesul sporit la resurse, inclusiv la terapia furnizată de guvern pentru TSA, ar trebui să conducă la îmbunătățiri mai mari. Națiunile vorbitoare de limbă engleză (Statele Unite, Canada, Regatul Unit, Irlanda, Australia și Noua Zeelandă) conduc în lume în ceea ce privește cheltuielile guvernamentale pentru terapia copiilor cu TSA (Ganz 2007; Horlin et al. 2014; Paula et al. 2011) și, prin urmare, ar fi de așteptat să producă rezultate superioare ale terapiei pentru TSA. În mod surprinzător, o comparație între națiunile vorbitoare de limba engleză și țările nevorbitoare de limba engleză a demonstrat îmbunătățiri mai mari în scorul total ATEC, precum și în fiecare subscală în cadrul națiunilor nevorbitoare de limba engleză (Tabelul 8).
Această observație contravine gândirii convenționale și subliniază consensul că există un potențial de îmbunătățire a tratamentului copiilor cu TSA în lumea dezvoltată. Deși este dificil de speculat cu privire la motivul acestei disparități între țările dezvoltate vorbitoare de limba engleză și țările nevorbitoare de limba engleză, este remarcabil faptul că tratamentul copiilor este mai des externalizat în țările dezvoltate vorbitoare de limba engleză, în comparație cu societățile mai tradiționale, unde bunicii sunt mai des disponibili și este mai probabil ca mama să rămână acasă pentru a se ocupa personal de un copil (Fetterolf 2017). Alți factori, cum ar fi diferențele în ceea ce privește dieta (Adams et al. 2018; Rubenstein et al. 2018), dependența de tehnologie (Dunn et al. 2017; Grynszpan et al. 2014; Lorah et al. 2013; Odom et al. 2015; Ploog et al. 2013) și medicamentele prescrise (Lemmon et al. 2011) ar putea juca, de asemenea, un rol.
Limitări
Selecția participanților prezintă o provocare nouă într-un studiu axat pe evaluări administrate de îngrijitori. În selecția participanților pentru includerea în acest studiu, nu a putut fi stabilită o bază de referință a diagnosticului de TSA, deoarece diagnosticul copilului nu face parte din chestionarul ATEC. Astfel, nu este imposibil ca unii dintre participanți să nu fi avut în totalitate diagnosticul TSA. De exemplu, părinții unui copil mic neurotipic, îngrijorați din orice motiv de un diagnostic de TSA, ar fi putut decide să monitorizeze dezvoltarea copilului mic cu ajutorul evaluărilor ATEC și, astfel, ar fi putut adăuga, fără să vrea, copilul lor cu dezvoltare normală la colecția ATEC. Deoarece copiii neurotipici se dezvoltă mai repede, prezența copiilor neurotipici în setul de date ar fi crescut în mod artificial amploarea modificărilor anuale ale scorurilor ATEC, cu precădere pentru participanții mai tineri.
Este puțin probabil, totuși, ca în baza noastră de date să fi existat mulți participanți neurotipici. În primul rând, ATEC este practic necunoscută în afara comunității de autism. În al doilea rând, există puține stimulente pentru ca părinții copiilor neurotipici să completeze mai multe chestionare ATEC exhaustive (cu excepția cazului în care unul dintre copii a fost diagnosticat anterior cu TSA). În al treilea rând, așa cum este descris în secțiunea „Metode”, pentru a limita și mai mult contribuția copiilor neurotipici, au fost excluși participanții care ar putea reprezenta populația neurotipică: cei cu un scor total inițial ATEC de 20 sau mai puțin (7% din toți participanții) și cei care au efectuat prima evaluare înainte de vârsta de doi ani (3% din participanții rămași). În ciuda acestui efort, este posibil ca datele raportate să supraaprecieze amploarea modificărilor anuale ale scorurilor ATEC, în special la participanții mai tineri.
Așa cum au remarcat și alte grupuri (Whitehouse et al. 2017; Charman et al. 2004), utilizarea ATEC ca măsură primară de rezultat are unele dezavantaje inerente. În timp ce ATEC este capabil să delimiteze diferențele incrementale în ceea ce privește severitatea TSA în rândul participanților, varietatea de măsuri dintre subscalele sale nu reușește să diferențieze modificările specifice dezvoltării de cele specifice simptomelor. Acest aspect al ATEC poate introduce o variabilă de confuzie atunci când participanții se află în diferite stadii de dezvoltare și urmează traiectorii de dezvoltare unice pe parcursul unui studiu. Pentru a atenua aceste efecte, modelele de studiu trebuie să separe cu acuratețe participanții în funcție de stadiul de dezvoltare. Acest lucru se realizează cel mai adesea prin utilizarea vârstei ca proxy pentru stadiul de dezvoltare.