Katsauskysymys
Miten tehokasta ja turvallista solupohjainen terapia on ALS/MND-tautia sairastavilla henkilöillä verrattaessa sitä inaktiiviseen hoitoon tai siihen, ettei hoitoa anneta?
Tausta
Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS; tunnetaan myös nimellä motoneuronisairaus tai MND) on sairaus, jossa aivojen ja selkäytimen hermot, jotka ohjaavat liikkumista (motoneuronit), lakkaavat toimimasta. ALS/MND:tä sairastavalla henkilöllä on vaikeuksia liikkua, niellä, pureskella ja puhua, jotka pahenevat ajan myötä. Puolet ALS/MND-tautia sairastavista kuolee kolmen vuoden kuluessa ensimmäisistä oireista. Hengitykseen käytettävien lihasten heikkous johtaa usein kuolemaan. Sairauteen ei ole tällä hetkellä parannuskeinoa. Nykyiset hoitomenetelmät keskittyvät pitkälti oireiden lievittämiseen, jotta sairastuneiden elämänlaatu paranisi.
Solupohjainen hoito voidaan määritellä solumateriaalin ruiskuttamiseksi ihmiseen sairauden hoitamiseksi. Erilaisia solupohjaisia hoitomuotoja on kokeiltu ALS/MND:n hoidossa, mukaan lukien kantasoluhoito. Kantasoluhoidolla pyritään tuottamaan uusia liikehermosoluja, mikä voi auttaa pysäyttämään tai hidastamaan taudin etenemistä ALS/MND-tautia sairastavilla. Aiemmat katsaukset tukivat solupohjaisen hoidon käyttöä mahdollisena keinona viivästyttää taudin kulkua ALS/MND:ssä, mutta ne perustuivat pääasiassa prekliinisiin eläinmalleihin. Satunnaistetut kontrolloidut tutkimukset (RCT) tarjoavat luotettavimman näytön. RCT-tutkimuksissa yksi ryhmä saa koehoitoa, ja toinen ryhmä, kontrolliryhmä, saa vaihtoehtoista hoitoa, näennäishoitoa (lumelääkettä) tai ei mitään hoitoa. Hyvin toteutetut RCT-tutkimukset tarjoavat parasta näyttöä. Tutkimuksissa, joissa ei ole vertailuryhmää, ja pienissä kliinisissä tutkimuksissa ei ole havaittu kliinisiä hyötyjä. Rajalliset tiedot muista kuin tutkimuksista, joihin osallistui pieni määrä ALS-tautia sairastavia henkilöitä ja joissa seuranta-aika oli lyhyt, viittaavat siihen, että solupohjainen hoito saattaa hidastaa taudin etenemistä. Tällä hetkellä ei ole olemassa hyväksyttyä solupohjaista hoitoa ALS/MND:n hoitoon. Teimme tämän katsauksen arvioidaksemme nyt saataville tulevaa RCT-näyttöä.
Tutkimusten ominaispiirteet
Cochrane-katsauksen laatijat etsivät lääketieteellisistä tietokannoista kliinisiä tutkimuksia. He löysivät kaksi valmistunutta RCT-tutkimusta, joissa arvioitiin solupohjaisen hoidon vaikutuksia kuuden kuukauden seuranta-aikana. Yhtä tutkimusta ei ollut julkaistu kokonaan eikä siinä annettu numeerisia tietoja. Molemmat tutkimukset olivat kantasoluyritysten rahoittamia. Yhdestä tutkimuksesta, johon osallistui 64 ALS/MND-tautia sairastavaa henkilöä, toimitettiin tietoja. Tutkimukseen osallistuneiden henkilöiden oireiden alkamisesta oli kulunut keskimäärin noin kaksi vuotta. Heillä oli tutkimuksen alussa lieviä tai keskivaikeita ongelmia motorisessa toiminnassa (kyvyssä suoriutua fyysisistä tehtävistä) (keskiarvo oli 35 ALS Functional Rating Scale-revised -asteikolla, jossa pistemäärä 0 tarkoittaa suurinta heikentymistä ja 48 normaalia toimintakykyä).
Keskeiset tulokset ja näytön laatu
Tutkimus tarjosi heikkolaatuista näyttöä siitä, että ihmisten omasta luuytimestä (luun ytimessä olevasta solukannasta) saaduista kantasoluista ei ollut merkittävää näyttöä sivuvaikutuksista. Solujen istuttamistoimenpide oli hyvin siedetty. Tästä tutkimuksesta saadun näytön perusteella kantasoluhoito saattaa hieman vähentää motoristen toimintojen heikkenemistä kuuden kuukauden kohdalla, mutta se ei välttämättä paranna hengitystä tai elämänlaatua neljän kuukauden kohdalla eikä kokonaiselossaoloaikaa kuuden kuukauden kohdalla. Saatavilla olevan hyvin rajallisen näytön perusteella mahdollinen hyöty on epävarma, koska tutkimuksessa on vain yksi huonosti toteutettu tutkimus, ja tulokset vaihtelevat tutkimuksen sisällä. Tarvitsemme kiireellisesti laajoja, hyvin suunniteltuja kliinisiä tutkimuksia sen selvittämiseksi, onko solupohjaisista hoidoista selvää kliinistä hyötyä ALS/MND:n hoidossa. Tulevaisuuden tutkimuksen tärkeimpiä tavoitteita ovat oikean solutyypin ja -määrän tunnistaminen ja sen selvittäminen, miten niitä voidaan parhaiten annostella.
Näyttö on ajantasaista heinäkuussa 2019.