Kantasoluhoidon oikeudelliset kysymykset Yhdysvalloissa
Jul 30, 2019 | Fred Greguras
Vaimollani on ollut molemmissa polvissaan vuodesta 2011 lähtien nivelrikko, jota kutsutaan joskus myös kuluneeksi nivelrikoksi. Hän näki ensimmäisen kerran mainoksen kantasoluhoidosta vuonna 2012 ja jatkoi tutkimusta hoidosta. Loppuvuodesta 2018 hän päätti polviensa ultraäänitutkimusten ja useiden Kaliforniassa ja Coloradossa toimivien lääkäreiden ja klinikoiden kuulemisen jälkeen saada kantasoluhoitoa, joka voisi uudistaa polviensa meniskiruston. Tällainen hoito on minimaalisesti invasiivinen toimenpide, jolla on mahdollista hidastaa niveltulehduksen etenemistä, korjata nivelrusto ja välttää tai viivästyttää invasiivista polven tekonivelleikkausta. Tällainen hoito voi auttaa elimistöä korjaamaan itseään luonnollisesti.
Olimme sitä mieltä, että oli parasta toimia nyt, ennen kuin hänen polvensa pahenevat, sillä mitä aikaisemmin kantasoluhoito aloitetaan, sitä suuremmat mahdollisuudet onnistuneeseen lopputulokseen on. Nykyinen sairausvakuutuskattavuuden puute otettiin huomioon, mutta hoitokustannukset olivat kohtuulliset, kun otetaan huomioon mahdollisuus välttää invasiivisempi leikkaus ja hoidon ajoitus. Useimmat vakuutusjärjestelyt, Medicare mukaan lukien, määrittelevät toimenpiteen ”kokeelliseksi ja tutkinnalliseksi”, eivätkä ne kata hoitoa.
Tutkimustensa perusteella vaimoni valitsi hoidon suorittajaksi tohtori Jason Glowneyn Boulder Biologicsista. Hänen hoitonsa toteutettiin tammikuun 2019 toisella viikolla avohoitona Boulderissa, Coloradossa sijaitsevassa sairaalassa. Toimenpide suoritettiin alle neljässä tunnissa. Hänelle ruiskutettiin hänen omia kantasolujaan (jota kutsutaan ”autologiseksi” luovutukseksi), mikä vähentää immuunijärjestelmän hylkimisriskiä ja muita komplikaatioita.
Hoitotiimi käytti ultraääntä tunnistamaan parhaat paikat injektioille hänen polviensa vaurioituneeseen kudokseen. Sama neula pysyi hoidon aikana kussakin polven kohdassa, mutta jäljempänä kuvatut pistokset kussakin vaiheessa tehtiin kaikki erillisillä ruiskuilla peräkkäin. Mitään useista komponenteista ei sekoitettu yhteen ruiskuun.
Lääkäri antoi hänelle kevyttä suun kautta annettavaa rauhoittavaa lääkettä, joka auttoi häntä rentoutumaan toimenpidettä varten, ja käytti paikallispuudutusta solujen keräys- ja injektiokohdissa. Yleisanestesiaa ei annettu. Toimenpide alkoi verihiutaleilla rikastuneen plasman (PRP) keräämisellä hänen verestään. Hänen verensä käsiteltiin nopeasti sentrifugin läpi veren erottamiseksi ja verihiutaleiden konsentroimiseksi plasmaan, joka sitten ruiskutettiin hedelmöittämään polven kohdat solujen kasvun tehostamiseksi. Tiivistetyt verihiutaleet sisältävät kasvutekijöitä sekä bioaktiivisia proteiineja, jotka auttavat käynnistämään ja stimuloimaan kudoksen korjautumista ja uudistumista. (Toukokuun lopulla 2019 hänelle annettiin toinen PRP-injektio kantasolujen kasvun stimuloimiseksi ja tehostamiseksi.)
Toimenpiteen seuraava vaihe oli hänen luuytimensä kerääminen, sen sentrifugoiminen injektoitavaksi tilavuudeksi aspiraattikonsentraattia ja sitten konsentraatin injektoiminen molempiin polviin. Luuydinaspiraatti sisältää kantasoluja, jotka voivat auttaa luun ja ruston uusiutumisessa.
Seuraavassa vaiheessa käytetyt rasvakudoksen (rasvasta peräisin olevat) kantasolut täydentävät luuytimen kantasoluja. Rasvasolut kerättiin minimaalisesti invasiivisella rasvaimulla, sentrifugoitiin solujen eristämiseksi ja ruiskutettiin sitten molempiin polviin. Kehomme rasva voi olla rikas kantasolujen lähde.
Satoja tuhansia soluja kerättiin ja ruiskutettiin kussakin vaiheessa, jotta hoitoa varten saatiin riittävä määrä kantasoluja. Kantasolut päättävät, erilaistuvatko ne luuksi, meniskiksi tai muuksi rustoksi vai yksinkertaisesti uusiutuvatko ne.
Vaimolleni annettiin antibioottitabletteja (doksisykliiniä) otettavaksi toimenpiteen päätteeksi ja jonkin aikaa sen jälkeen erilaistumisprosessin tukemiseksi ja ruston hajoamisen vähentämiseksi.
Kuten jäljempänä käsitellään yksityiskohtaisemmin, lääkärin menettely oli suunniteltu siten, että siinä käytettiin vain samasta potilaasta peräisin olevia yksinkertaisia ihmisen solu- ja kudostuotteita eikä kyseessä ollut uusi biologinen tuote tai lääke, joka edellyttää FDA:n hyväksyntää. Toimenpide olisi uusi biologinen tuote tai lääke, joka edellyttää FDA:n hyväksyntää, jos kutakin komponenttia olisi manipuloitu enemmän kuin ”minimaalisesti”. Jopa potilaan omien kantasolujen ja samasta ruiskusta annostellun antibiootin sekoitusta pidettäisiin FDA:n mukaan uutena biologisena tuotteena tai lääkkeenä.
Lääkäri antoi vaimolleni ohjeet fyysisestä aktiivisuudesta ja lääkityksestä injektion jälkeisenä aikana. Ohjeiden tarkoituksena oli edistää kantasolujen kasvua kudoksen uudistamiseksi. Solut ovat hauraita, ja hänen oli varottava aiheuttamasta niille liikaa stressiä tai leikkausta, joka voisi estää kasvua. Hänen kipunsa oli voimakasta ensimmäisen vuorokauden aikana, ja hän oli suuren osan ajasta sängyssä. Hän käytti kävelytelinettä noin ensimmäisen viikon ajan. Hän aloitti fysioterapian noin kuusi päivää injektioiden jälkeen lääkärin luvalla. Lääkäri suositteli, että hän ei ottaisi kuuteen viikkoon mitään tulehduskipulääkkeitä (kuten ibuprofeenia tai motriiniä), koska ne voisivat estää kantasolujen erilaistumista. Lääkäri neuvoi häntä, että useimmat potilaat eivät tunne polven paranemista vähintään kolmeen viikkoon ja mahdollisesti jopa kuuteen tai kahdeksaan viikkoon. Jos parannusta ei tapahdu kuuden kuukauden kuluttua injektioista, hoito ei ole tehonnut.
Potilaan polven tilan arviointiin käytetään itsearviointivälinettä. Mitattavien 33 kohdan on tarkoitus edustaa kaikkia tärkeimpiä polven tilan indikaattoreita. Vaimoni mittarit ovat kaikki hyvin positiivisia tässä vaiheessa kuuden kuukauden kuluttua toimenpiteestä. Mittaustekijöihin kuuluvat: (1) polven oireet, kuten polven turvotus, jäykkyys ja kivun esiintymistiheys; (2) kivun määrä toiminnoissa, kuten kävelyssä, seisomisessa ja portaissa nousemisessa ja laskemisessa; ja (3) vaikeusaste toiminnoissa, kuten kävelyssä, kumartumisessa ja portaissa nousemisessa ja laskemisessa. Kukin kohta arvioidaan viisiportaisella asteikolla, joka liittyy sen esiintymisen laajuuteen tai vaikeusasteeseen viimeisen viikon aikana.
Kantasolujen tausta
Kantasolut eroavat elimistömme muista solutyypeistä, koska ne kykenevät uusiutumaan (kopioimaan) itseään solunjakautumalla, toisinaan pitkienkin käyttämättömyysjaksojen jälkeen. Kantasoluilla on myös mahdollisuus erilaistua kehomme muiksi solutyypeiksi. Kun kantasolu jakautuu, jokainen uusi solu voi joko pysyä kantasoluna tai erilaistua erikoistuneemmiksi soluiksi, jotka muodostavat kehon kudoksia ja elimiä. Joissakin elimissä kantasolut jakautuvat säännöllisesti korjatakseen ja korvatakseen kuluneita tai vaurioituneita kudoksia. Toisissa elimissä kantasolut jakautuvat vain erityisolosuhteissa.
Kantasoluja on useita eri tyyppejä, jotka muodostuvat eri aikoina elämässämme tai ovat peräisin elimistömme eri paikoista. Alkion kantasoluja (ESC) on olemassa alkiossa vain ihmisen kehityksen varhaisimmissa vaiheissa. ESC-solut ovat pluripotentteja, mikä tarkoittaa, että niillä on mahdollisuus erilaistua lähes kaikiksi elimistön solutyypeiksi. ESC-solujen käyttöön liittyy sosiaalisia ja eettisiä kysymyksiä, sillä solujen kerääminen aiheuttaa alkion tuhoutumisen. Monissa maissa, Yhdysvallat mukaan lukien, hallitukset ovat asettaneet rajoituksia joko ESC-tutkimukselle tai uusien ESC-linjojen tuotannolle.
Somaattisia tai aikuisten ei-embryonisia kudosspesifisiä kantasoluja (ASC) on tietyissä kudoksissa eri puolilla kehoa ihmisen varhaisen kehityksen jälkeen. Vaimoni polviin ruiskutetut kantasolut olivat ASC-soluja. ASC-solut ovat multipotentteja, mikä tarkoittaa, että ne voivat erilaistua useammaksi kuin yhdeksi kehon erikoistuneeksi solutyypiksi, mutta eivät kaikentyyppisiksi. ASC-solut rajoittuvat yleensä erilaistumaan alkuperäkudoksensa solutyypeiksi, mikä voi auttaa vaurioituneen kudoksen solujen korvaamisessa. ASC:t voivat olla autologinen kantasoluluovutus, joka hylätään epätodennäköisemmin.
Amnioottisia kantasoluja (AMSC) on lapsivesipussissa, joka ympäröi vauvaa kohdussa ja pysyy siellä vauvan syntymään asti. AMSC-solut kerätään heti äidin synnytyksen jälkeen vauvaa vahingoittamatta. Jotkut klinikat esittävät liioiteltuja väitteitä ASMC:iden terapeuttisesta potentiaalista. AMSC-solut ovat kuitenkin myös monipotentteja, ja kudokset, joihin ne voivat erilaistua, ovat olennaisesti samoja kuin rasva- ja luuytimen kantasolut. AMSC-soluja on olemassa vain rajoitetun ajan, mutta rasvakudoksen ja luuytimen ASC-soluja tuotetaan koko elämämme ajan, ja ne voidaan kerätä hoitoa hakevalta potilaalta.
Joidenkin kudosten ja elinten sisällä on pieniä määriä ASC-soluja, joiden tehtävänä on korvata saman kudoksen soluja, jotka rappeutuvat ajan mittaan tai vaurioituvat vammojen vuoksi. Esimerkiksi luuytimen verta muodostavat kantasolut voivat erilaistua punasoluiksi, valkosoluiksi ja verihiutaleiksi. Verta muodostavat kantasolut eivät kuitenkaan tuota maksa-, keuhko- tai aivosoluja, eivätkä muiden kudosten ja elinten kantasolut tuota puna- tai valkosoluja tai verihiutaleita.
Pluripotenteilla kantasoluilla on suuri terapeuttinen potentiaali, mutta niihin liittyy vielä suuria teknisiä ongelmia. Tutkijat eivät voi kontrolloida niiden erilaistumista kehon monentyyppisiksi soluiksi, mikä voi johtaa ei-toivottuun kudokseen, kuten kasvaimiin. Koska tällaiset kantasolut eivät ole peräisin vastaanottajalta, niiltä voi myös puuttua yhteensopivuus, jota tarvitaan immuunijärjestelmän hylkimisen estämiseksi.
Yli 10 vuotta sitten tutkijat löysivät olosuhteet, jotka mahdollistivat joidenkin erikoistuneiden ASC-solujen ”uudelleenohjelmoinnin” geneettisesti takaisin ESC:n kaltaiseen tilaan. Uudelleenohjelmoidut solut toimivat samalla tavalla kuin ESC-solut, ja niitä kutsutaan indusoiduiksi pluripotenteiksi kantasoluiksi (iPSC). iPSC-solut toimivat samoin kuin ESC-solut, ja niillä on kyky erilaistua lähes minkä tahansa elimistön solun kaltaisiksi ja luoda rajaton solulähde. iPSC-solut voivat viime kädessä auttaa ratkaisemaan ESC-soluihin liittyvät eettiset huolenaiheet ja tarjota uusia terapiapotentiaalia, mutta teknisiä kysymyksiä on vielä jäljellä, kuten se, ovatko ne tosiasiassa ESC-soluja vastaavia, ja kyky hallita erilaistumisprosessia.
Lainsäädännölliset kysymykset
FDA:n hyväksymisvaatimukset
Yhdysvaltalainen elintarvike- ja lääkevirasto FDA (Food and Drug Administration) etenee tuskastuttavan hitaasti, mutta sen etusijalla on ihmisten turvallisuus, mikä ei päde monissa muissa maissa. Jotkin muut maat ovat kantasoluhoidon villi länsi, ja niistä on tullut korkean riskin kantasoluhoitojen lääketieteellisen turismin kohteita. FDA suosittelee, että kantasoluhoito on joko FDA:n hyväksymää tai että se tehdään IND-hakemuksen (Investigational New Drug Application) eli FDA:lle toimitetun ja sen hyväksymän kliinisen tutkimussuunnitelman mukaisesti. Yhdysvaltain kansallisten terveysinstituuttien (National Institutes of Health) verkkosivustolla on lueteltu useita aktiivisia kliinisiä tutkimuksia, joissa tutkitaan ASC:n mahdollisuuksia. FDA:n hyväksymät kantasolutuotteet on lueteltu FDA:n verkkosivuilla. FDA:n hyväksymää hoitoa, johon liittyy ESC:ien siirto, ei ole olemassa. ESC:tä ei saa lisätä injektioon, kuten PRP:hen, ennen kuin se menee ihmiseen.
FDA sääntelee elinsiirtoon tarkoitettuja ihmiskudoksia 21 C.F.R. Part 1271:n nojalla: Human Cells, Tissues and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps). Solu- ja kudospohjaisia hoitoja sääntelee FDA:n biologisten lääkkeiden arviointikeskukseen kuuluva solu-, kudos- ja geeniterapioiden toimisto (Office of Cellular, Tissue and Gene Therapies). Näille tuotteille on kaksi ensisijaista sääntelyreittiä. Soluhoitotuotteita, jotka täyttävät kaikki 21 CFR 1271.10(a):n kriteerit, säännellään ainoastaan HCT/P-tuotteina, eikä FDA:n tarvitse myöntää niille lisenssiä, hyväksyntää tai lupaa. Näitä tuotteita kutsutaan usein ”361-tuotteiksi”, koska niitä säännellään yksinomaan Public Health Service Actin (PHSA) 361 §:n nojalla. Tällaisten tuotteiden sääntelyn tarkoituksena on ehkäistä tartuntatautien kulkeutumista, siirtymistä ja leviämistä.
Jos soluhoitotuote ei täytä kaikkia 21 CFR 1271.10(a):n kriteerejä, sitä säännellään lääkkeenä, laitteena ja/tai biologisena tuotteena liittovaltion elintarvike-, lääke- ja kosmetiikkalain (Federal Food, Drug and Cosmetic Act (FDCA)) ja PHSA:n 351 pykälän mukaisesti (”351-tuote”). FDA vaatii tällaiselle tuotteelle markkinoille saattamista edeltävän hyväksynnän. Kriteereihin, joiden perusteella määritetään, onko tuote Section 361 HCT/P:n tai Section 351:n mukainen biologinen tuote, kuuluu ensisijaisesti se, onko tuotetta käsitelty minimaalisesti ja onko se tarkoitettu homologiseen käyttöön. Kantasoluhoidot eivät yleensä täytä näitä kriteerejä, ja siksi niitä säännellään yleensä Section 351 -tuotteina.
Vuonna 2014 annetussa ratkaisussa United States of America v. Regenerative Sciences, LLC tuomioistuin katsoi, että autologisten ASC:iden ja muiden komponenttien ”seos” oli 351-tuote ja FDA:n hyväksymisvelvollinen. Regenerative Sciences, LLC väitti, että sen prosessi ei luonut ”seosta” vaan ainoastaan laajensi potilaan omia soluja ja oli näin ollen yksinkertainen 361-tuote, joka ei vaadi FDA:n hyväksyntää. FDA:n kanta on, että kaikki ihmisen solu- ja kudostuotteita koskevat prosessit, joihin sisältyy viljelyä, laajentamista ja lisättyjä kasvukomponentteja tai antibiootteja, edellyttävät FDA:n hyväksyntää biologisena tuotteena tai uutena lääkkeenä, koska prosessissa on kyse merkittävästä manipuloinnista.
FDA väitti, että tuote oli 351-tuote, koska se ei täyttänyt ”minimaalista manipulointia” koskevia säännöksiään, ja koska tuloksena syntyneitä kantasoluja ei ollut tarkoitettu homologiseen käyttöön. ”Homologinen käyttö” tarkoittaa, että ihmisen solu- tai kudostuotetta käytetään kliinisesti tavalla, joka vastaa olennaisesti sen luonnollista toimintaa. FDA tulkitsee ”homologisen käytön” määritelmää tiukasti, joten useimmat innovatiiviset tavat käyttää kantasoluja potilaiden mahdolliseen hoitoon olisivat ei-homologista käyttöä. FDA määrittelee yleensä jopa vaatimattomasti erilaiset käyttötarkoitukset ei-homologisiksi.
Yhdysvalloissa on monia kantasoluhoitoa tarjoavia klinikoita, joista jotkut noudattavat tarkasti lakia ja toiset eivät. FDA on nostanut vain pienen määrän täytäntöönpanotoimia resurssien rajallisuuden ja todisteita koskevien huolenaiheiden vuoksi. Täytäntöönpano tapahtuu yleensä korkean profiilin tilanteissa, joissa potilas on kuollut tai kärsinyt vakavaa vahinkoa.
Henkiseen omaisuuteen liittyvät kysymykset
Kantasoluhoitoon liittyvät kaksi tärkeää henkisen omaisuuden suojaa ovat liikesalaisuus ja patenttisuoja. Esimerkiksi solujen keräystekniikat ja sentrifugikäsittelyn asetukset jokaisessa vaimoni hoidon vaiheessa voidaan suojata liikesalaisuutena olevana taitotietona. Kasvutekijöiden ja/tai muiden komponenttien viljely ja cocktailit Regenerative Sciences, LLC:n tapauksessa ovat toinen esimerkki.
USPTO:ssa on rekisteröity monia patentteja, jotka sisältävät termin ”kantasolu”, mutta viime aikoina monia ihmisen kantasoluihin perustuvia keksintöjä on hylätty sen vuoksi, että ne eivät ole kelpoisia patentoitavaksi aineeksi. Patentoitavaksi kelpaava tutkimuskohde määritellään 35 U.S.C. 101 §: ”Kuka tahansa, joka keksii tai keksii uuden ja hyödyllisen prosessin, koneen, valmistuksen tai aineen koostumuksen tai sen uuden ja hyödyllisen parannuksen, voi saada sitä varten patentin tämän osaston ehtojen ja vaatimusten mukaisesti.” Patentoitaviin kohteisiin on kolme poikkeusta: luonnonlait, fyysiset ilmiöt ja abstraktit ideat. ”Luonnonlakeja” koskeva poikkeus on ollut perusteena tiettyjen kantasoluihin liittyvien keksintöjen patenttikelpoisuuden hylkäämiselle.
Vuosina 1977 ja 1980 tehtiin kaksi merkittävää tuomioistuimen päätöstä, jotka liittyivät biotekniikkateollisuuden patenttisuojakelpoisuuteen. USPTO myönsi monia kantasolupatentteja näiden päätösten jälkeen.
Useat korkeimman oikeuden päätökset viimeisten kymmenen vuoden aikana ovat kuitenkin kaventaneet 101 §:n mukaisen patenttikelpoisen aineiston laajuutta. Mayo-päätöksessä tuomioistuin katsoi, että keksintö ei ollut patentoitavissa, ja totesi, että siinä väitettiin tosiasiallisesti taustalla olevia luonnonlakeja. Tuomioistuin katsoi, että vaatimuksen, joka kattaa luonnonlain käytön, on sisällettävä myös muita ”elementtejä, joihin joskus viitataan ’keksinnöllisenä käsitteenä’, jotka riittävät varmistamaan, että patentti … on huomattavasti enemmän kuin patentti itse luonnonlakiin”.
Patentoitavissa olevan kohteen laajuutta kavennettiin edelleen Myriad-päätöksessä, jossa katsottiin, että luonnossa esiintyvä DNA:n segmentti on luonnontuote eikä se ole patenttisuojan alainen pelkästään sen vuoksi, että se on eristetty. Tuomioistuin etsi eristetylle geenille ”luonnossa esiintyvistä ominaisuuksista selvästi poikkeavia ominaisuuksia” patentoitavuuden määrittämiseksi. Geenisekvenssin eristämisestä johtuvien muutosten katsottiin olevan satunnaisia, eivätkä ne riittäneet tekemään eristetystä geenistä selvästi erilaista.
Kolme Federal Circuitin hiljattain tekemää päätöstä osoittavat, että hoitomenetelmää koskevat patenttivaatimukset, joihin saattaa liittyä luonnonlaki, ovat patenttikelpoisia. Jokaisessa patentissa edellytettiin positiivista käsittelyvaihetta. Päätöksissä näytetään katsovan, että patentti, joka kohdistuu potilaan tilan havaitsemiseen, ei ole Mayon nojalla 101 §:n nojalla hyväksyttävä, kun taas patentti, joka kohdistuu tämän havaitsemisen käyttämiseen potilaan jonkin ominaisuuden muuttamiseksi, on hyväksyttävä. Patentti saattoi perustua siihen, että keksijä oli havainnut luonnonlain, mutta patentti ei yksinkertaisesti vaatinut tätä luonnonlakia. Pikemminkin se oli suunnattu tiettyyn hoitomenetelmään.
Yhdysvaltojen patentti- ja tavaramerkkivirasto (USPTO) on julkaissut patenttitarkastajille ohjeet siitä, miten ”luontoon perustuvan tuotteen” sisältävää patenttivaatimusta on analysoitava patenttikelpoisuuden kannalta. Vaatimuksissa on tutkittava keksinnöllisyyttä, jolla on ”selvästi erilaisia ominaisuuksia” kuin luonnossa esiintyvillä tuotteilla. Luonnontuotteen patenttikelpoisuus on määriteltävä ensisijaisesti sen perusteella, onko patenttivaatimuksen kohteena olevalla tuotteella rakenteellisia, toiminnallisia ja/tai muita ominaisuuksia, jotka edustavat ”selvästi erilaisia ominaisuuksia” kuin luonnontuotteella. Jos patenttivaatimus sisältää luonnosta peräisin olevan tuotteen, jolla on ”selvästi erilaisia ominaisuuksia”, patenttivaatimus ei kuulu luonnontuotetta koskevan poikkeuksen piiriin. Toisaalta, jos vaatimus sisältää luontoon perustuvan tuotteen, jolla ei ole selvästi erilaisia ominaisuuksia kuin sen luonnossa luonnontilassa esiintyvällä vastineella, vaatimus kuuluu luontotuotepoikkeuksen piiriin eikä ole patenttisuojakelpoinen.
Analyysin ensimmäisessä vaiheessa valitaan vastine(t), jota verrataan luontoon perustuvaan tuotteeseen. Toinen vaihe on vertailtavien ominaisuuksien määrittäminen, koska analyysi perustuu väitetyn luontaistuotteen ja sen vastineen ominaisuuksien vertailuun. Ominaisuudet voidaan ilmaista luontaistuotteen rakenteena, toimintana ja/tai muina ominaisuuksina, ja ne arvioidaan tapauskohtaisesti. Viimeisessä vaiheessa verrataan väitetyn luontaistuotteen ominaisuuksia sen luonnossa luonnostaan esiintyvän vastineen ominaisuuksiin sen määrittämiseksi, eroavatko väitetyn tuotteen ominaisuudet selvästi toisistaan. Jos ainakin yhdessä ominaisuudessa tapahtuu muutos, joka on seurausta patentinhakijan ponnisteluista tai vaikutuksista tai jonka patentinhakija on saanut aikaan, muutoksen katsotaan yleensä olevan selvästi erilainen ominaisuus.
Kuluttajansuoja
Vaimolleni toimitettiin lääkärin vastaanotolta tiedotteet, ja häntä pyydettiin allekirjoittamaan useita suostumuksia ja luopumislausuntoja hoidon saamisen ehtona. Yksi luopumislausunnoista oli sopimus, jossa ei ollut takeita hoidon onnistumisesta.
Valtion lait, jotka suojaavat kuluttajia harhaanjohtavalta mainonnalta, soveltuvat kantasoluhoidon tehokkuutta koskeviin väitteisiin. Useiden osavaltioiden lainsäätäjät ovat keskustelleet tällaiseen hoitoon liittyvästä kuluttajien lisäsuojasta. Kaliforniassa säädettiin loppuvuodesta 2017 kuluttajansuojalaki, jonka mukaan kantasoluhoitoja tarjoavien klinikoiden on ilmoitettava, jos hoito ei ole FDA:n hyväksymä.
Federal Trade Commission (FTC) ja FDA toteuttavat valikoitujen tapausten osalta täytäntöönpanotoimia, jotka voivat saada kantasoluklinikat olemaan varovaisempia väittämiensä ja toimintansa suhteen. Vuoden 2018 lopulla FTC sopi kalifornialaisen lääkärin ja hänen yritystensä kanssa syytteistä, jotka koskivat harhaanjohtavaa mainontaa siitä, että ”lapsivesikantasoluhoidolla” voidaan hoitaa vakavia sairauksia. Sovintoratkaisu kieltää vastaajia esittämästä tulevaisuudessa terveysväitteitä, elleivät väitteet ole tosia ja ellei niiden tueksi esitetä ”pätevää ja luotettavaa tieteellistä näyttöä”. Tämä oli ensimmäinen FTC:n kantasoluklinikkaa vastaan nostama täytäntöönpanotoimi.
Kesäkuun alussa 2019 liittovaltion tuomari myönsi FDA:lle kieltomääräyksen, jolla se esti Floridassa sijaitsevaa U.S. Stem Cell Clinic -yhtiötä tarjoamasta hoitoja, joissa käytetään potilaiden selkäytimeen ruiskutettuja rasvakudoksen kantasoluja Parkinsonin taudin, kroonisen obstruktiivisen keuhkosairauden ja muiden vakavien sairauksien hoitoon. Tuomioistuin katsoi, että vastaajat markkinoivat virheellisesti mahdollisia terapeuttisia vaikutuksia. Tuomioistuin totesi myös, että klinikka ei onnistunut estämään tuotteiden mikrobiologista kontaminaatiota, mikä aiheutti potilaille infektioriskin.
Johtopäätös
Kuten ilmoitettiin, vaimoni polvien tilatoimenpiteet ovat kaikki erittäin myönteisiä kuusi kuukautta toimenpiteen jälkeen. Hän on iloinen siitä, että hän kokeili sitä. Kokeilisin hoitoa, jos minulla olisi ongelmia polvieni kanssa.
FDA etenee edelleen hitaasti kantasoluhoitojen hyväksymisessä, koska sen ensisijaisena tavoitteena on ihmisten turvallisuus. Joistakin muista maista on tullut korkean riskin kantasoluhoitojen lääketieteellisen turismin kohteita. Monet tällaisten ulkomaisten klinikoiden ja joidenkin yhdysvaltalaisten klinikoiden väitteet ovat lääketieteellisesti todistamattomia. FDA ja muut sääntelyviranomaiset ryhtyvät jatkossakin täytäntöönpanotoimiin potilasriskin vakavuuden ja käytettävissä olevien resurssien perusteella. Patenttisuojan saaminen kantasoluihin liittyville keksinnöille on haastavaa, koska 101 pykälän mukainen kohde on kelpoisuuskysymys. Federal Circuitin viimeaikaiset hoitomenetelmiä koskevat päätökset voivat tarjota hyödyllisen ennakkotapauksen joidenkin keksintöjen kelpoisuudesta.
Katso NIH:n verkkosivusto. Katso sivu ”Approved Cellular and Gene Therapy Products” FDA:n verkkosivuilla. 42 U.S.C. (The Public Health and Welfare), luku 6A (Public Health Service). 21 U.S.C. 741 F.3d 1314 (D.C. Cir. 2014) Diamond v. Diehr, 450 U.S. 175 (1981). Diamond v. Chakrabarty, 447 U.S. 303 (1980); In re Bergy, 563 F.2d 1031 (1977) Mayo Collaborative Services v. Prometheus Laboratories, Inc., 566 U.S. 66 (2012); Association for Molecular Pathology v. Myriad Genetics, Inc., 569 U.S.576 (2013). Vanda Pharmaceuticals Inc. v. West-Ward Pharmaceuticals International Ltd., 887 F.3d 1117 (Fed. Cir. 2018) ja Natural Alternatives International v. Creative Compounds, LLC, 2019 WL 1216226 (Fed. Cir. Mar. 15, 2019); Endo Pharmaceuticals Inc. v. Teva Pharmaceuticals USA, Inc. (Fed. Cir. 2019) Katso ”2106 Patent Subject Matter Eligibility ” -sivu USPTO:n verkkosivuilla. USPTO:n tammikuussa 2019 julkaisemissa tarkistetuissa Patent Subject Matter Eligibility Guidance -ohjeissa ei näytä olevan lisäohjeita luonnontuotteen sisältävistä vaatimuksista. Prosessivaatimukseen ei yleensä sovelleta prosessissa käytettyjen luonnontuotteiden osalta selvästi erilaista analyysia. Prosessiväitteen analyysissä on tarkoitus keskittyä prosessin aktiivisiin vaiheisiin eikä niinkään kyseisissä vaiheissa käytettyihin tuotteisiin. Katso Federal Trade Commissionin lehdistötiedote ”FTC Stops Deceptive Health Claims by a Stem Cell Therapy Clinic”. Ks. Yhdysvaltain oikeusministeriön lehdistötiedote ”Florida Company Barred from Using Experimental Stem Cell Drugs on Patients”.