Question d’examen
Quelle est l’efficacité et la sécurité de la thérapie cellulaire chez les personnes atteintes de SLA/MND, lorsque nous la comparons à un traitement inactif ou à l’absence de traitement ?
Contexte
La sclérose latérale amyotrophique (SLA ; également connue sous le nom de maladie des neurones moteurs ou MND) est une maladie dans laquelle les nerfs du cerveau et de la moelle épinière qui contrôlent le mouvement (neurones moteurs) cessent de fonctionner. Une personne atteinte de SLA/MND a des difficultés à bouger, à avaler, à mâcher et à parler, qui s’aggravent avec le temps. La moitié des personnes atteintes de SLA/MND meurent dans les trois ans suivant l’apparition des premiers symptômes. L’affaiblissement des muscles utilisés pour la respiration entraîne souvent la mort. La maladie est actuellement incurable. Les approches thérapeutiques actuelles se concentrent largement sur le soulagement des symptômes afin d’améliorer la qualité de vie des personnes touchées.
La thérapie cellulaire peut être définie comme l’injection de matériel cellulaire dans une personne pour traiter une maladie. Différents types de thérapies cellulaires ont été essayés dans la SLA/MND, notamment la thérapie par cellules souches. La thérapie par cellules souches vise à fournir de nouveaux neurones moteurs, ce qui peut aider à arrêter ou à ralentir la progression de la maladie chez les personnes atteintes de SLA/MND. Des études antérieures ont soutenu l’utilisation de la thérapie cellulaire comme moyen potentiel de retarder l’évolution de la maladie dans la SLA/MND, mais elles étaient principalement basées sur des modèles animaux précliniques. Les essais contrôlés randomisés (ECR) fournissent les preuves les plus fiables. Dans les ECR, un groupe reçoit le traitement testé et l’autre groupe, le groupe « témoin », reçoit un traitement alternatif, un traitement factice (placebo) ou aucun traitement. Les ECR bien menés fournissent les meilleures preuves. Les études ne comportant pas de groupe non traité à des fins de comparaison et les essais cliniques de faible envergure n’ont révélé aucun avantage clinique. Des données limitées issues d’essais non randomisés impliquant un petit nombre de personnes atteintes de SLA/MND et une courte période de suivi ont suggéré que la thérapie cellulaire pouvait ralentir la progression de la maladie. Il n’existe actuellement aucune thérapie cellulaire approuvée pour la SLA/MND. Nous avons entrepris cette revue pour évaluer les preuves d’ECR qui deviennent maintenant disponibles.
Caractéristiques de l’étude
Les auteurs de la revue Cochrane ont recherché des essais cliniques dans les bases de données médicales. Ils ont trouvé deux ECR terminés qui ont évalué les effets de la thérapie cellulaire sur une période de suivi de six mois. L’une des études n’a pas été entièrement publiée et n’a pas fourni de données numériques. Les deux études ont été financées par des sociétés de cellules souches. Une étude, qui comprenait 64 personnes atteintes de SLA/MND, a fourni des données. Les personnes ayant pris part à l’essai avaient une moyenne d’environ deux ans depuis l’apparition des symptômes. Elles avaient des problèmes légers à modérés de fonction motrice (capacité à effectuer des tâches physiques) au début de l’essai (avec une moyenne de 35 sur l’échelle d’évaluation fonctionnelle de la SLA révisée, sur laquelle un score de 0 indique la plus grande déficience et 48 une fonction normale).
Résultats clés et qualité des preuves
L’étude a fourni des preuves de faible qualité que les cellules souches obtenues à partir de la propre moelle osseuse des personnes (les cellules au centre de l’os) n’ont pas entraîné d’effets secondaires significatifs. La procédure d’implantation des cellules a été bien tolérée. D’après les données de cet essai, le traitement par cellules souches peut réduire légèrement le déclin de la fonction motrice à six mois, mais ne peut pas améliorer la respiration ou la qualité de vie à quatre mois, ni la survie globale à six mois. Sur la base des preuves très limitées disponibles, tout bénéfice est incertain car il n’y a qu’une seule étude mal menée et les résultats varient au sein de l’étude. Nous avons besoin de toute urgence d’essais cliniques de grande envergure et bien conçus pour établir si les thérapies cellulaires présentent ou non un avantage clinique clair dans la SLA/MND. Les objectifs majeurs de la recherche future sont d’identifier le bon type et la bonne quantité de cellules à utiliser, ainsi que la meilleure façon de les administrer.
Les données probantes sont à jour en juillet 2019.