Högdos biotin – en form av B7-vitamin av apotekskvalitet – förbättrar inte funktionsnedsättning eller gånghastighet hos patienter med progressiv multipel skleros (MS), vilket har bekräftats i en ny studie.
Fas 3-studien, vars resultat publicerades den 23 oktober i The Lancet Neurology, visade att 12 procent av de personer som fick den högdoserade formen av vitaminet, som kallas MD1003 och tillverkas av MedDay Pharmaceuticals, i en dos av 100 milligram (mg) tre gånger om dagen, uppvisade en förbättring på EDSS-skalan (Expanded Disability Status Scale) och testet för tidsbestämd gång på 25 fot (T25-FW).
EDSS och T25-FW är båda vanligt förekommande bedömningar av funktionshinder vid MS.
Men biotins resultat var bara något bättre än försökets placebo, enligt studiens författare. Totalt förbättrade 9 procent av studiedeltagarna med progressiv MS som fick placebobehandlingar sina EDSS- och T25-FW-resultat.
”Studien fann ingen fördelaktig effekt av högdos biotin när det gäller att förbättra funktionshindersutfallet hos personer med icke-aktiva progressiva former av MS”, säger huvudförfattaren, Bruce A. C. Cree, MD, PhD, George A. Zimmermann Endowed Professor in Multiple Sclerosis vid avdelningen för neurologi vid University of California i San Francisco.
”Vissa personer med progressiv MS kan ha symtomatisk nytta av högdos biotin – studien antyder till exempel att det skulle kunna finnas förbättringar i gånghastighet – och en gynnsam effekt av MD1003 efter långvarig behandling”, tillägger han. ”Ytterligare studier skulle behövas för att avgöra om någon av dessa möjliga gynnsamma effekter kan replikeras.”
Biotin, eller vitamin B7, finns i kött, fisk, ägg, nötter, frön och vissa grönsaker. Men i studierna om biotin för MS har man använt mycket högre mängder än vad som finns i maten – i själva verket har man använt upp till 10 000 gånger den mängd som rekommenderas för att tillgodose näringsbehovet (30 mikrogram per dag).
Resultaten stödjer inte teorierna om hur biotin skulle kunna hjälpa
Man trodde att B-vitaminet skulle kunna bidra till att bromsa eller till och med vända förlusten av det skyddande myelinet runt nervfibrerna, som är en av huvudorsakerna till funktionsnedsättning vid progressiv MS. Det skulle göra detta genom att öka flera enzymer som är involverade i produktionen av cellenergi, vilket gör att nervcellerna kan fortsätta att överföra signaler även med skadat myelin. Biotin kan också öka produktionen av de fetter som behövs för att bilda myelin.
I tidigare studier av MD1003 – som ger en daglig dos av biotin på 300 mg – fann man att vissa personer med progressiv MS som tog det såg förbättringar av funktionsnedsättningen. Men dessa studier var små och visade att vitaminet bara hjälpte drygt 10 procent av dem som tog det.
Den fas 3-studie som Dr Cree och hans kollegor genomförde – fas 3-studier är det sista steget i processen för läkemedelsgodkännande – utvärderade högdos biotin hos 642 personer med progressiv MS, varav 65 procent hade sekundärprogressiv MS. Totalt fick 326 biotin i en dos på 100 mg tre gånger per dag och 316 fick placebo, som inte har någon terapeutisk effekt.
Sju procent av studiedeltagarna som fick högdos biotin hade förbättring av EDSS-poängen efter 12 månader, jämfört med 6 procent av dem som behandlades med placebo. På samma sätt hade 7 procent av dem som fick högdos biotin förbättrad prestation på T25-FW-testet vid månad 12, jämfört med 3 procent av dem som fick placebo. Bara 12 procent av studiedeltagarna på MD1003 visade förbättring på båda måtten, säger forskarna.
En hög frekvens av biverkningar eller oönskade händelser
Och dessutom upplevde cirka 25 procent av personerna i båda grupperna minst en allvarlig behandlingsrelaterad biverkning eller oönskad händelse, där störningar i nervsystemet, vanligast MS-recidiv, var de vanligaste. Administrering av högdos biotin ledde också till felaktiga laboratorieresultat för tester som använder biotinylerade antikroppar – blodproteiner med biotin fäst vid dem – fann forskarna.
Totalt hade cirka 85 procent av deltagarna i båda grupperna en behandlingsrelaterad biverkning i slutet av studien, säger forskarna.
Barry Wolf, MD, PhD, barngenetiker vid Ann and Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago, anser att studier av högdos biotin har gett personer med MS falskt hopp och hävdar att biverkningar med B-vitaminet är problematiska ”vid sådana megadoser”. Dr Wolf specialiserar sig på biotinidasbrist, en genetisk sjukdom där kroppen har problem med att bearbeta biotin; han är inte neurolog och har inte heller expertis inom MS. Men biotinidasbrist ger symtom som liknar dem vid MS och behandlas med B-vitaminet, säger han.
Som Cree skrev i sammanfattningen av studiens resultat, ” studien stöder inte pågående användning av MD1003 och i förlängningen andra former av högdos biotin hos personer med progressiv MS. På grund av de möjliga skadliga konsekvenserna av misstolkning av felaktiga laboratorietester som påverkas av höga serumkoncentrationer av biotin, överväger riskerna med behandlingen de potentiella fördelarna för de flesta MS-patienter”
.