Review question
ALS／MND患者において、不活性治療または無治療と比較した場合、細胞ベース治療はどれほど有効かつ安全か？
背景
筋萎縮性側索硬化症（ALS、運動ニューロン疾患またはMNDとしても知られる）は、脳と脊髄の運動を制御する神経（運動ニューロン）が機能しなくなる病気です。 ALS/MNDの患者さんは、動くこと、飲み込むこと、噛むこと、話すことが困難になり、時間の経過とともに悪化していきます。 ALS/MND患者の半数は、最初の症状が現れてから3年以内に死亡する。 呼吸に使われる筋肉の衰えにより、死に至ることも多い。 この疾患は現在、治療法がありません。
細胞治療とは、病気を治療するために細胞材料を体内に注入することであると定義されています。 ALS/MNDでは、幹細胞療法を含む様々な種類の細胞療法が試みられている。 幹細胞療法は，新しい運動ニューロンを提供することを目的としており，ALS/MND患者の病気の進行を止めたり遅らせたりするのに役立つと考えられる。 以前のレビューでは、ALS/MNDの疾患経過を遅らせる可能性のある方法として細胞治療の利用を支持していたが、これらは主に前臨床動物モデルに基づいていた。 無作為化比較試験（RCT）が最も信頼できるエビデンスとなる。 RCTでは、一方のグループが試験治療を受け、もう一方の「対照」グループは代替治療、ダミー治療（プラセボ）、または無治療を受ける。 よく実施されたRCTは、最高のエビデンスを提供する。 比較のための未治療群のない研究や小規模な臨床試験では、臨床的な利点がないことが分かっています。 少数のALS/MND患者を対象とし、追跡期間が短い非RCTからの限られたデータでは、細胞治療が病気の進行を遅らせる可能性が示唆されている。 現在、ALS/MNDに対して承認された細胞治療法はない。 981>
研究の特徴
Cochrane reviewの著者らは、医療データベースを検索して臨床試験を探した。 彼らは、6ヶ月のフォローアップ期間にわたって細胞ベースの治療の効果を評価した2つの完了したRCTを見つけた。 1件の研究は十分に発表されておらず、数値データも提供されていなかった。 両試験とも幹細胞企業から資金提供を受けていた。 1件の研究では64名のALS/MND患者を対象とし、データを提供している。 この試験に参加した人々は、症状が現れてから平均約2年であった。 試験開始時の運動機能（身体的作業を行う能力）は軽度から中等度の問題を抱えていた（ALS Functional Rating Scale-revised のスコアが平均35で、0は最大の障害、48は正常な機能を示す）。 細胞移植の手順は、忍容性が良好であった。 この試験で得られたエビデンスによると、幹細胞治療は6ヵ月後の運動機能の低下をわずかに抑えるかもしれませんが、4ヵ月後の呼吸や生活の質、6ヵ月後の全生存率を改善しないかもしれません。 利用可能な非常に限られたエビデンスに基づくと、1つの不十分な研究しかなく、研究内の結果も様々であるため、いかなる利益も不確実である。 細胞治療がALS/MNDに明らかな臨床的有用性をもたらすかどうかを確立するために、大規模でデザイン性の高い臨床試験が早急に必要である。 今後の研究の主な目標は、使用する細胞の種類や量、最適な投与方法を特定することです
2019年7月時点の最新エビデンスです
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