Pergunta de revisão
Quão eficaz e segura é a terapia baseada em células em pessoas com ALS/MND, quando a comparamos com um tratamento inativo ou sem tratamento?
Contexto
Esclerose lateral miotrófica (ALS; também conhecida como doença do neurônio motor ou MND) é uma condição na qual os nervos do cérebro e da medula espinhal que controlam o movimento (neurônios motores) param de funcionar. Uma pessoa com ALS/MND tem dificuldade em se mover, engolir, mastigar e falar, o que se agrava com o tempo. Metade das pessoas com ALS/MND morrem dentro de três anos após os primeiros sintomas. A fraqueza dos músculos usados na respiração leva frequentemente à morte. A condição atualmente não tem cura. As abordagens atuais do tratamento se concentram principalmente no alívio dos sintomas para melhorar a qualidade de vida das pessoas afetadas.
A terapia baseada em células pode ser definida como a injeção de material celular em uma pessoa para tratar a doença. Vários tipos de terapias baseadas em células foram experimentados na ALS/MND, incluindo a terapia com células estaminais. A terapia com células estaminais visa fornecer novos neurónios motores, que podem ajudar a parar ou retardar a progressão da doença em pessoas com ALS/MND. Revisões anteriores apoiavam o uso de terapia baseada em células como um meio potencial de retardar o curso da doença na ALS/MND, mas estas eram baseadas principalmente em modelos animais pré-clínicos. Os ensaios controlados aleatórios (EAC) fornecem a evidência mais fiável. Nas EAC, um grupo recebe o tratamento de teste, e o outro, o grupo “controle” tem um tratamento alternativo, um tratamento fictício (placebo) ou nenhum tratamento. Os ETRs bem realizados fornecem a melhor evidência. Estudos sem grupo sem tratamento para comparação e pequenos ensaios clínicos não encontraram benefícios clínicos. Dados limitados de ECTs não tratadas envolvendo um pequeno número de pessoas com ALS/MND e um curto período de seguimento sugeriram que a terapia baseada em células pode retardar a progressão da doença. Atualmente não há terapia celular aprovada para a ALS/MND. Nós empreendemos esta revisão para avaliar as evidências da EAC agora disponíveis.
Características do estudo
Cochrane review authors searched medical databases for clinical trials. Eles encontraram duas TCRs completas que avaliaram os efeitos da terapia baseada em células durante um período de acompanhamento de seis meses. Um estudo não foi totalmente publicado e não forneceu dados numéricos. Ambos os estudos foram financiados por empresas de células-tronco. Um estudo, que incluiu 64 pessoas com ALS/MND, forneceu dados. As pessoas que participaram no estudo tiveram um tempo médio desde o início dos sintomas de cerca de dois anos. Tiveram problemas ligeiros a moderados com a função motora (capacidade de realizar tarefas físicas) no início do estudo (com uma média de 35 no Escalão de Classificação Funcional da ALS, no qual um escore de 0 indica maior comprometimento e 48 é função normal).
Resultados-chave e qualidade da evidência
O estudo forneceu evidência de baixa qualidade de que as células estaminais obtidas a partir da medula óssea das próprias pessoas (as células do centro do osso) não resultaram em efeitos secundários significativos. O procedimento de implantação das células foi bem tolerado. Com base nas evidências deste estudo, o tratamento com células estaminais pode reduzir ligeiramente o declínio da função motora aos seis meses, mas pode não melhorar a respiração ou a qualidade de vida aos quatro meses, ou a sobrevivência global aos seis meses. Com base na evidência muito limitada disponível, qualquer benefício é incerto devido à existência de apenas um estudo mal conduzido e os resultados dentro do estudo variam. Precisamos urgentemente de ensaios clínicos grandes e bem concebidos para estabelecer se as terapias baseadas em células têm ou não um claro benefício clínico na ALS/MND. Os principais objetivos de pesquisas futuras são identificar o tipo e a quantidade certa de células a serem usadas, e como melhor administrá-las.
As evidências estão atualizadas em julho de 2019.