Biotina ad alto dosaggio – una forma di vitamina B7 di grado farmaceutico – non migliora la disabilità o la velocità di camminare in pazienti con sclerosi multipla progressiva (MS), un nuovo studio ha confermato.
Lo studio di fase 3, i cui risultati sono stati pubblicati il 23 ottobre in The Lancet Neurology, ha trovato che il 12 per cento delle persone che hanno ricevuto la forma ad alto dosaggio della vitamina, chiamato MD1003 e prodotto da MedDay Pharmaceuticals, alla dose di 100 milligrammi (mg) tre volte al giorno, ha mostrato un miglioramento sulla scala di stato di disabilità estesa (EDSS) e il test del cammino di 25 piedi (T25-FW).
EDSS e T25-FW sono entrambi comunemente usati valutazioni della disabilità nella SM.
Ma le prestazioni di biotina era solo leggermente meglio di quello del placebo dello studio, secondo gli autori dello studio. In tutto, 9 per cento dei partecipanti allo studio con SM progressiva che hanno ricevuto trattamenti placebo migliorato loro EDSS e T25-FW risultati.
“Lo studio non ha trovato un effetto benefico di biotina ad alte dosi nel migliorare i risultati di disabilità in persone con forme progressive non attive di MS,” dice l’autore principale, Bruce A. C. Cree, MD, PhD, il George A. Zimmermann Endowed Professor in sclerosi multipla nel dipartimento di neurologia presso l’Università della California a San Francisco.
“Alcune persone con SM progressiva possono beneficiare sintomaticamente da biotina ad alta dose – per esempio, lo studio suggerisce che ci potrebbero essere miglioramenti nella velocità di camminata – e un effetto benefico di MD1003 dopo il trattamento a lungo termine”, aggiunge. “Ulteriori studi sarebbero necessari per determinare se uno qualsiasi di questi possibili effetti benefici potrebbe essere replicato.”
Biotina, o vitamina B7, si trova in carne, pesce, uova, noci, semi e alcune verdure. Ma gli studi sulla biotina per la SM hanno usato quantità molto più elevate che si trovano nel cibo – infatti, hanno usato fino a 10.000 volte la quantità raccomandata per soddisfare le esigenze nutrizionali (30 microgrammi al giorno).
I risultati non supportano teorie per come la biotina potrebbe aiutare
Si pensava che la vitamina B potrebbe aiutare a rallentare o addirittura invertire la perdita di mielina protettiva intorno alle fibre nervose, che è una delle principali cause di disabilità nella SM progressiva. Lo farebbe aumentando diversi enzimi coinvolti nella produzione di energia cellulare, permettendo alle cellule nervose di continuare a trasmettere segnali anche con la mielina danneggiata. Biotina può anche aumentare la produzione di grassi necessari per fare la mielina.
Studi precedenti di MD1003 – che fornisce una dose giornaliera di 300 mg di biotina – trovato che alcune persone con SM progressiva che ha preso hanno visto miglioramenti nella disabilità. Ma questi studi erano piccoli e trovato che la vitamina solo aiutato poco più di 10 per cento di coloro che lo prende.
Lo studio di fase 3 dal Dr. Cree e i suoi colleghi – prove di fase 3 sono il passo finale nel processo di approvazione del farmaco – valutato biotina ad alta dose in 642 persone con SM progressiva, 65 per cento dei quali aveva MS secondaria-progressiva. In tutto, 326 ha ricevuto biotina alla dose di 100 mg tre volte al giorno e 316 sono stati dati un placebo, che non ha alcun effetto terapeutico.
Sette per cento dei partecipanti allo studio che hanno ricevuto biotina ad alta dose aveva miglioramento nei punteggi EDSS a 12 mesi, rispetto al 6 per cento di quelli trattati con placebo. Allo stesso modo, il 7 per cento di quelli su biotina ad alta dose aveva migliorato le prestazioni sul test T25-FW al mese 12, rispetto al 3 per cento di quelli sul placebo. Solo il 12 per cento dei partecipanti allo studio su MD1003 ha mostrato miglioramento su entrambe le misure, dicono i ricercatori.
Un alto tasso di effetti collaterali o eventi avversi
Inoltre, circa il 25 per cento delle persone in entrambi i gruppi ha sperimentato almeno un grave effetto collaterale correlato al trattamento o evento avverso, con disturbi del sistema nervoso, più comunemente ricaduta MS, essendo il più comune. somministrazione di biotina ad alta dose anche portato a risultati di laboratorio imprecisi per i test utilizzando anticorpi biotinilati – proteine del sangue con biotina attaccato a loro – i ricercatori trovato.
In totale, circa l’85 per cento dei partecipanti in entrambi i gruppi aveva un evento avverso correlato al trattamento entro la fine dello studio, i ricercatori dicono.
Barry Wolf, MD, PhD, un genetista pediatrico presso l’Ann e Robert H. Lurie Children’s Hospital di Chicago, ritiene che gli studi di biotina ad alte dosi hanno dato persone con SM false speranze e sostiene che gli effetti collaterali con la vitamina B sono problematici “a tali mega-dosi”. Dr. Wolf è specializzato in carenza di biotinidasi, un disordine genetico in cui il corpo ha problemi di elaborazione di biotina; egli non è un neurologo, né ha esperienza in MS. Ma carenza di biotinidasi produce sintomi simili a quelli di MS e viene trattato con la vitamina B, dice.
Come ha scritto Cree nel riassunto dei risultati dello studio, ” studio non supporta l’uso continuo di MD1003 e per estensione altre forme di biotina ad alte dosi in persone con SM progressiva. A causa delle possibili conseguenze deleterie di errata interpretazione di test di laboratorio imprecisi che sono influenzati da alte concentrazioni sieriche di biotina, i rischi del trattamento superano i potenziali benefici per la maggior parte dei pazienti con SM.”
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