Domanda di revisione
Quanto è efficace e sicura la terapia cellulare nelle persone con SLA/MND, quando la confrontiamo con un trattamento inattivo o nessun trattamento?
Background
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA; nota anche come malattia del motoneurone o MND) è una condizione in cui i nervi nel cervello e nel midollo spinale che controllano il movimento (motoneuroni) smettono di funzionare. Una persona con la SLA/MND ha difficoltà a muoversi, deglutire, masticare e parlare, che peggiorano nel tempo. La metà delle persone con la SLA/MND muore entro tre anni dai primi sintomi. La debolezza dei muscoli utilizzati nella respirazione porta spesso alla morte. La condizione attualmente non ha una cura. Gli attuali approcci terapeutici si concentrano in gran parte sull’alleviare i sintomi per migliorare la qualità della vita delle persone colpite.
La terapia basata sulle cellule può essere definita come l’iniezione di materiale cellulare in una persona per trattare la malattia. Nella SLA/MND sono stati provati vari tipi di terapie basate sulle cellule, compresa la terapia con cellule staminali. La terapia con cellule staminali mira a fornire nuovi motoneuroni, che possono aiutare a fermare o rallentare la progressione della malattia nelle persone con SLA/MND. Precedenti revisioni hanno sostenuto l’uso della terapia a base di cellule come mezzo potenziale per ritardare il decorso della malattia nella SLA/MND, ma queste erano basate principalmente su modelli animali preclinici. Gli studi randomizzati controllati (RCT) forniscono le prove più affidabili. Negli RCT, un gruppo riceve il trattamento di prova e l’altro gruppo, quello di controllo, riceve un trattamento alternativo, un trattamento fittizio (placebo) o nessun trattamento. Gli RCT ben condotti forniscono le prove migliori. Gli studi senza un gruppo non trattato per il confronto e i piccoli studi clinici non hanno trovato benefici clinici. Dati limitati da studi non RCT che coinvolgono un piccolo numero di persone con SLA/MND e un breve periodo di follow-up hanno suggerito che la terapia cellulare può rallentare la progressione della malattia. Attualmente non esiste una terapia cellulare approvata per la SLA/MND. Abbiamo intrapreso questa revisione per valutare le prove RCT ora disponibili.
Caratteristiche dello studio
Gli autori della revisione Cochrane hanno cercato studi clinici nei database medici. Hanno trovato due RCT completati che hanno valutato gli effetti della terapia a base di cellule in un periodo di follow-up di sei mesi. Uno studio non è stato completamente pubblicato e non ha fornito dati numerici. Entrambi gli studi sono stati finanziati da aziende di cellule staminali. Uno studio, che includeva 64 persone con SLA/MND, ha fornito dati. Le persone che hanno partecipato allo studio avevano un tempo medio dall’inizio dei sintomi di circa due anni. Avevano problemi da lievi a moderati con la funzione motoria (capacità di eseguire compiti fisici) all’inizio dello studio (con una media di 35 sulla ALS Functional Rating Scale-revised, in cui un punteggio di 0 indica la massima compromissione e 48 la funzione normale).
Risultati chiave e qualità delle prove
Lo studio ha fornito prove di bassa qualità che le cellule staminali ottenute dal midollo osseo delle persone (le cellule al centro delle ossa) non hanno provocato effetti collaterali significativi. La procedura di impianto delle cellule è stata ben tollerata. Sulla base delle prove di questo studio, il trattamento con cellule staminali può ridurre leggermente il declino della funzione motoria a sei mesi, ma non può migliorare la respirazione o la qualità della vita a quattro mesi, o la sopravvivenza globale a sei mesi. Sulla base delle prove molto limitate disponibili, qualsiasi beneficio è incerto a causa del fatto che c’è solo uno studio mal condotto e i risultati all’interno dello studio variano. Abbiamo urgente bisogno di studi clinici ampi e ben disegnati per stabilire se le terapie cellulari abbiano o meno un chiaro beneficio clinico nella SLA/MND. Gli obiettivi principali della ricerca futura sono quelli di identificare il giusto tipo e la quantità di cellule da utilizzare, e il modo migliore per somministrarle.
Le prove sono aggiornate a luglio 2019.