La terapia con cellule staminali mostra per la prima volta una promessa nelle lesioni del midollo spinale

Dal dottor Ananya Mandal, MDDec 2 2019

I ricercatori hanno pubblicato i risultati del loro lavoro in cui la terapia con cellule staminali ha mostrato una promessa in un caso di lesioni del midollo spinale. I risultati del loro caso di studio sono stati pubblicati nell’ultimo numero della rivista Mayo Clinic Proceedings la scorsa settimana. Lo studio è stato intitolato “Celltop Clinical Trial: First Report From a Phase I Trial of Autologous Adipose-Derived Mesenchymal Stem Cells in the Treatment of Paralysis Due to Traumatic Spinal Cord Injury.”

La prima ricerca pubblicata su Mayo Clinic Proceedings esamina il primo caso alla Mayo Clinic di terapia con cellule staminali testata nell’uomo per lesioni al midollo spinale. Image Credit: Mayo Clinic

Questo è stato essenzialmente il primo caso e uno studio clinico di fase I per vedere la sicurezza della procedura ha detto Mohamad Bydon, un chirurgo neurologico della Mayo Clinic e l’autore principale dello studio. Il team ha utilizzato il trattamento con cellule staminali mesenchimali per il paziente e hanno aggiunto un avvertimento che non tutti i pazienti possono mostrare gli stessi livelli di successo come questo caso. Il dottor Bydon ha spiegato: “Mentre in questo caso, il primo soggetto era un super-responder, altri potrebbero non rispondere allo stesso modo. Non capiamo ancora tutta la biologia necessaria per ottenere il recupero neurologico negli individui paralizzati. Uno dei nostri obiettivi in questo studio e studi futuri è quello di delineare meglio chi sarà un risponditore e perché i pazienti rispondono in modo diverso.”

Il team ha scritto che oltre 17000 persone negli Stati Uniti soffrono di lesioni traumatiche del midollo spinale ogni anno e il peso delle lesioni colpiscono 291.000 o più ogni anno. Queste lesioni costituiscono quindi un importante onere socioeconomico e costano al sistema sanitario oltre 40 miliardi di dollari, compresa la perdita di forza lavoro. La medicina rigenerativa utilizzando le cellule staminali è stata una strada che è stata esplorata negli ultimi anni per cercare risposte alla paralisi causata da lesioni del midollo spinale. Il team ha scritto che “il tessuto adiposo rappresenta una fonte facilmente accessibile e praticabile di MSC. Le prove disponibili hanno dimostrato che le MSC derivate dal tessuto adiposo (AD) possono regolare le risposte infiammatorie e fornire un ambiente favorevole alla rigenerazione in modelli animali di SCI.”

Questa sperimentazione, ha scritto il team, è stata pianificata con 10 pazienti che erano paralizzati a seguito di una lesione traumatica del midollo spinale (SCI). La terapia con cellule staminali mesenchimali è stata provata sui pazienti e uno di loro ha mostrato benefici motori e sensoriali dalla terapia e non ha mostrato effetti collaterali di reazioni avverse. Hanno scritto: “Lo studio CELLTOP, uno studio clinico multidisciplinare di fase 1 in corso presso la Mayo Clinic (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03308565), sta studiando la sicurezza e l’efficacia delle AD-MSC autologhe intratecali in pazienti con SCI contundente e traumatica.” (AD MSCs – cellule staminali mesenchimali derivate dal tessuto adiposo).

Il paziente, un uomo di 53 anni, Chris Barr, ha detto che non aveva mai sperato di recuperare le funzioni motorie o sensoriali dopo il suo incidente di surf. Nella sua recente intervista ai media ha detto: “La prognosi era – era brutta… E cattiva significa, sapete, probabilmente una probabilità dal 95 al 97 per cento che non avrò nulla sotto il collo”. La sua lesione è stata etichettata come “American Spinal Injury Association Impairment Scale grado A”.

Per questa procedura dove è stato il primo a firmare, si è sottoposto a una terapia con cellule staminali che non era mai stata provata prima. Le cellule staminali sono state prelevate dal suo corpo e in laboratorio sono state convinte a trasformarsi in cellule della spina dorsale. Queste cellule staminali erano derivate dai tessuti adiposi o cellule di grasso. Gli autori hanno scritto che “100 milioni di AD-MSC autologhe” sono state poi iniettate di nuovo nel suo midollo spinale a livello della colonna lombare. Questo è stato fatto 11 mesi dopo la lesione spinale subita da Barr. Con una regolare fisioterapia dopo il trattamento, Barr ha riacquistato i suoi sensi negli arti inferiori e può camminare sui propri piedi, spiegano i ricercatori. Il paziente è stato testato per eventuali effetti collaterali a 3, 6, 12 e 18 mesi dopo l’iniezione delle cellule staminali alla sua colonna vertebrale.

Gli autori hanno scritto in conclusione, “Così, in questo individuo trattato con SCI, la somministrazione intratecale di AD-MSCs era fattibile e sicuro e ha suggerito segni significativi di miglioramento, piuttosto che stabilizzato, stato neurologico che garantisce un’ulteriore valutazione clinica.”

Secondo il Dr. Bydon, nonostante il fatto che non tutti possono rispondere allo stesso modo, questo studio accende la speranza tra centinaia di migliaia di individui che soffrono di lesioni traumatiche del midollo spinale ogni anno e rimangono paralizzati a vita. Bydon ha detto: “La speranza è che nei prossimi anni avremo nuovi trattamenti per le lesioni del midollo spinale che saranno diversi da quelli che abbiamo oggi. Queste saranno terapie che non si basano su cure di supporto, ma terapie che si basano sulla scienza per creare un processo rigenerativo per il midollo spinale.”

Scritto da

Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal è un medico di professione, docente per vocazione e scrittore medico per passione. Si è specializzata in farmacologia clinica dopo la sua laurea (MBBS). Per lei, la comunicazione sanitaria non è solo scrivere recensioni complicate per i professionisti, ma rendere le conoscenze mediche comprensibili e disponibili anche al pubblico generale.

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