Hoge dosis biotine – een farmaceutische vorm van vitamine B7 – verbetert handicap of loopsnelheid niet bij patiënten met progressieve multiple sclerose (MS), heeft een nieuwe studie bevestigd.
De fase 3-studie, waarvan de resultaten op 23 oktober werden gepubliceerd in The Lancet Neurology, wees uit dat 12 procent van de mensen die de hooggedoseerde vorm van de vitamine kregen, MD1003 genaamd en geproduceerd door MedDay Pharmaceuticals, in een dosis van 100 milligram (mg) drie keer per dag, verbetering vertoonden op de uitgebreide invaliditeitsstatusschaal (EDSS) en de getimede 25-voet-looptest (T25-FW).
EDSS en T25-FW zijn beide veelgebruikte beoordelingen van invaliditeit bij MS.
Maar de prestaties van biotine waren slechts iets beter dan die van de placebo van het onderzoek, volgens de auteurs van de studie. In totaal verbeterde 9 procent van de studiedeelnemers met progressieve MS die placebobehandelingen kregen hun EDSS- en T25-FW-resultaten.
“De studie vond geen gunstig effect van hooggedoseerde biotine in het verbeteren van de invaliditeitsuitkomsten bij personen met niet-actieve progressieve vormen van MS,” zegt de hoofdauteur, Bruce A. C. Cree, MD, PhD, de George A. Zimmermann Endowed Professor in Multiple Sclerosis op de afdeling neurologie van de Universiteit van Californië in San Francisco.
“Sommige mensen met progressieve MS kunnen symptomatisch profiteren van hoge dosis biotine – bijvoorbeeld, de studie suggereert dat er verbeteringen in loopsnelheid zouden kunnen zijn – en een gunstig effect van MD1003 na langdurige behandeling,” voegt hij eraan toe. “Verdere studie zou nodig zijn om te bepalen of een van deze mogelijke gunstige effecten kan worden gerepliceerd.”
Biotine, of vitamine B7, wordt gevonden in vlees, vis, eieren, noten, zaden, en sommige groenten. Maar de studies naar biotine voor MS hebben veel hogere hoeveelheden gebruikt dan in voedsel worden gevonden – in feite gebruikten ze tot 10.000 keer de hoeveelheid die wordt aanbevolen om aan de voedingsbehoeften te voldoen (30 microgram per dag).
Resultaten ondersteunen geen theorieën over hoe biotine zou kunnen helpen
Dacht werd dat de B-vitamine zou kunnen helpen het verlies van beschermende myeline rond zenuwvezels te vertragen of zelfs terug te draaien, wat een belangrijke oorzaak is van invaliditeit bij progressieve MS. Het zou dit doen door verschillende enzymen te stimuleren die betrokken zijn bij de productie van cellulaire energie, waardoor zenuwcellen signalen kunnen blijven doorgeven, zelfs met beschadigde myeline. Biotine kan ook de productie van vetten verhogen die nodig zijn om myeline aan te maken.
Eerdere studies naar MD1003 – dat een dagelijkse dosis van 300 mg biotine levert – toonden aan dat sommige mensen met progressieve MS die het innamen, verbeteringen zagen in invaliditeit. Maar deze studies waren klein, en ontdekten dat de vitamine slechts iets meer dan 10 procent hielp van degenen die het innamen.
De fase 3-studie van Dr. Cree en zijn collega’s – fase 3-studies zijn de laatste stap in het goedkeuringsproces voor geneesmiddelen – evalueerde hoge-dosis biotine bij 642 mensen met progressieve MS, van wie 65 procent secundair-progressieve MS had. In totaal kregen 326 biotine in een dosis van 100 mg driemaal daags en 316 kregen een placebo, dat geen therapeutisch effect heeft.
Zeven procent van de studiedeelnemers die hooggedoseerde biotine kregen, had verbetering in EDSS-scores na 12 maanden, vergeleken met 6 procent van degenen die werden behandeld met placebo. Evenzo had 7 procent van degenen die een hoge dosis biotine kregen, verbeterde prestaties op de T25-FW-test na maand 12, vergeleken met 3 procent van degenen die een placebo kregen. Slechts 12 procent van de studiedeelnemers aan MD1003 vertoonden verbetering op beide maatregelen, zeggen de onderzoekers.
Een hoog percentage bijwerkingen of ongewenste voorvallen
Bovendien ondervond ongeveer 25 procent van de mensen in beide groepen ten minste één ernstige behandelingsgerelateerde bijwerking of ongewenst voorval, waarbij aandoeningen van het zenuwstelsel, meestal MS-terugval, de meest voorkomende waren. Toediening van hoge doses biotine leidde ook tot onnauwkeurige laboratoriumresultaten voor tests die gebruikmaken van gebiotinyleerde antilichamen – bloedproteïnen met biotine eraan gehecht – vonden de onderzoekers.
Over het geheel genomen had ongeveer 85 procent van de deelnemers in beide groepen tegen het einde van de studie een behandelingsgerelateerd ongewenst voorval, zeggen de onderzoekers.
Zoals Cree schreef in de samenvatting van de bevindingen van de studie, ” ondersteunt de studie niet het voortdurende gebruik van MD1003 en bij uitbreiding andere vormen van hooggedoseerde biotine bij personen met progressieve MS. Vanwege de mogelijke schadelijke gevolgen van verkeerde interpretatie van onnauwkeurige laboratoriumtests die worden beïnvloed door hoge serumconcentraties van biotine, wegen de risico’s van behandeling op tegen de potentiële voordelen voor de meeste MS-patiënten.”