Legal Issues in Stem Cell Therapy in the U.S.
Jul 30, 2019 | Fred Greguras
Mijn vrouw heeft sinds 2011 osteoartritis, ook wel “slijtage” artritis genoemd, in haar beide knieën. Ze zag voor het eerst een advertentie voor stamcelbehandeling in 2012 en bleef onderzoek doen naar de behandeling. Eind 2018, na echo’s van haar knieën en overleg met verschillende artsen en klinieken in Californië en Colorado, besloot ze om stamceltherapie te ondergaan die het meniscuskraakbeen van haar knieën zou kunnen regenereren. Dergelijke therapie is een minimaal invasieve procedure die het potentieel heeft om de voortgang van de artritische schade te vertragen, het gewrichtskraakbeen te herstellen en een invasieve knievervangende operatie te vermijden of uit te stellen. Een dergelijke therapie kan het lichaam helpen zichzelf op natuurlijke wijze te herstellen.
We dachten dat het het beste was om nu te handelen voordat haar knieën verslechterden, want hoe eerder de stamcelbehandeling begon, hoe groter de kans op een succesvol resultaat zou zijn. Het huidige gebrek aan dekking van de ziektekostenverzekering werd overwogen, maar de behandelingskosten waren redelijk gezien de mogelijkheid om meer invasieve chirurgie te vermijden en de timing van de behandeling. De meeste verzekeringen, waaronder Medicare, omschrijven de procedure als “experimenteel en onderzoekend” en dekken de therapie niet.
Op basis van haar onderzoek koos mijn vrouw Dr. Jason Glowney van Boulder Biologics om de behandeling uit te voeren. Haar behandeling vond plaats in de tweede week van januari, 2019, als een poliklinische in een ziekenhuis in Boulder, Colorado. De procedure werd voltooid in minder dan vier uur. Ze werd geïnjecteerd met haar eigen stamcellen (een “autologe” donatie genoemd), waardoor het risico op afstoting door het immuunsysteem en andere complicaties werd verminderd.
Het medische team gebruikte echografie om de beste plaatsen voor injectie in het beschadigde weefsel van haar knieën te identificeren. Dezelfde naald bleef tijdens de behandeling in elke knieplaats, maar de injecties in elke hieronder beschreven stap werden allemaal achtereenvolgens uitgevoerd met afzonderlijke spuiten.
De arts gaf haar een lichte orale sedatie om haar te helpen ontspannen voor de procedure en gebruikte plaatselijke verdoving op de plaatsen waar de cellen werden geoogst en geïnjecteerd. Er werd geen algemene verdoving toegediend. De procedure begon met een oogst van bloedplaatjesrijk plasma (PRP) uit haar bloed. Haar bloed werd snel verwerkt door een centrifuge om het bloed te scheiden en de bloedplaatjes in het plasma te concentreren, dat vervolgens werd geïnjecteerd om de knieplaatsen te bevruchten om de celgroei te bevorderen. De geconcentreerde bloedplaatjes bevatten groeifactoren samen met bioactieve eiwitten die helpen bij het initiëren en stimuleren van weefselherstel en -regeneratie. (Eind mei 2019 had ze nog een PRP-injectie om de groei van de stamcellen te stimuleren en te versterken.)
De volgende stap in de procedure was om haar beenmerg te oogsten, het te centrifugeren tot een injecteerbaar volume aspiraatconcentraat en vervolgens het concentraat in beide knieën te injecteren. Het beenmergaspiraat bevat stamcellen die kunnen helpen bij de regeneratie van bot en kraakbeen.
De adipose (vetafgeleide) stamcellen die in de volgende stap werden gebruikt, vormden een aanvulling op de beenmergstamcellen. De vetcellen werden geoogst door middel van een minimaal invasieve liposuctieprocedure, gecentrifugeerd om de cellen te isoleren en vervolgens in beide knieën geïnjecteerd. Het vet op ons lichaam kan een rijke bron van stamcellen zijn.
Honderdduizenden cellen werden geoogst en bij elke stap geïnjecteerd om een voldoende aantal stamcellen voor de behandeling te hebben. De stamcellen beslissen of ze zich differentiëren in bot, meniscus of ander kraakbeen of dat ze zich gewoon vernieuwen.
Mijn vrouw kreeg antibioticatabletten (doxycycline) om in te nemen aan het einde van de procedure en, voor een periode daarna, om het differentiatieproces te helpen en om de afbraak van kraakbeen te helpen verminderen.
Zoals hieronder in meer detail wordt besproken, was de procedure van de arts zo ontworpen dat er alleen eenvoudige menselijke cel- en weefselproducten van dezelfde patiënt bij betrokken waren en dat het niet om een nieuw biologisch product of geneesmiddel ging waarvoor goedkeuring van de FDA vereist was. De procedure zou een nieuw biologisch product of geneesmiddel zijn waarvoor goedkeuring van de FDA vereist is, indien er meer dan “minimale manipulatie” van elk onderdeel zou zijn geweest. Zelfs een mengsel van de eigen stamcellen van een patiënt en een antibioticum dat uit dezelfde injectiespuit wordt toegediend, zou door de FDA als een nieuw biologisch product of geneesmiddel worden beschouwd.
De arts gaf mijn vrouw richtlijnen voor lichamelijke activiteit en medicijnen tijdens de periode na de injectie. De richtlijnen waren bedoeld om de groei van de stamcellen te bevorderen om weefsel te regenereren. De cellen zijn kwetsbaar, en ze moest oppassen dat ze niet te veel werden belast, waardoor de groei zou kunnen worden belemmerd. Haar pijn was intens gedurende de eerste 24 uur, en ze bleef een groot deel van de tijd in bed. Ze gebruikte een looprek gedurende ongeveer de eerste week. Ongeveer zes dagen na de injecties begon ze met de fysiotherapie, met toestemming van de dokter. De arts raadde haar aan zes weken lang geen ontstekingsremmende medicijnen (zoals ibuprofen of motrin) te nemen, omdat die de differentiatie van de stamcellen zouden kunnen belemmeren. De arts adviseerde haar dat de meeste patiënten ten minste drie weken en mogelijk zes tot acht weken geen verbetering in hun knie voelen. Als er zes maanden na de injecties nog geen verbetering is, dan heeft de therapie niet gewerkt.
Een zelfrapportage-instrument wordt gebruikt om de kniestatus van een patiënt te beoordelen. De 33 gemeten items zijn bedoeld om alle belangrijke indicatoren van de kniestatus weer te geven. De metingen van mijn vrouw zijn allemaal zeer positief op dit punt zes maanden na de procedure. De meetfactoren omvatten: (1) kniesymptomen zoals kniezwelling, stijfheid en pijnfrequentie; (2) hoeveelheid pijn bij activiteiten zoals lopen, staan en de trap op en af lopen; en (3) moeilijkheidsgraad bij activiteiten zoals lopen, bukken en de trap op en af lopen. Elk item wordt beoordeeld op een vijfpuntsschaal met betrekking tot de mate waarin het de afgelopen week is voorgekomen of de ernst ervan.
Stemcelachtergrond
Stamcellen verschillen van andere celtypen in ons lichaam omdat zij in staat zijn zichzelf te vernieuwen (kopiëren) door celdeling, soms na lange perioden van inactiviteit. Stamcellen hebben ook het vermogen zich te differentiëren in andere celtypen in ons lichaam. Wanneer een stamcel zich deelt, kan elke nieuwe cel ofwel een stamcel blijven ofwel zich differentiëren in meer gespecialiseerde cellen die de weefsels en organen van het lichaam vormen. In sommige organen delen stamcellen zich regelmatig om versleten of beschadigde weefsels te herstellen en te vervangen. In andere organen delen stamcellen zich alleen onder speciale omstandigheden.
Er zijn verschillende soorten stamcellen die op verschillende momenten in ons leven worden gevormd of afkomstig zijn van verschillende plaatsen in ons lichaam. Embryonale stamcellen (ESC’s) bestaan alleen in het embryo in de vroegste stadia van de menselijke ontwikkeling. ESC’s zijn pluripotent, wat betekent dat zij het vermogen hebben om zich te differentiëren in bijna alle celtypes in het lichaam. Er kleven sociale en ethische bezwaren aan het gebruik van ESC’s, aangezien het oogsten van de cellen tot de vernietiging van een embryo leidt. Veel landen, waaronder de VS, hebben van overheidswege beperkingen opgelegd aan hetzij ESC-onderzoek hetzij de productie van nieuwe ESC-lijnen.
Somatische of volwassen niet-embryonale weefselspecifieke stamcellen (ASC’s) bestaan in specifieke weefsels in het hele lichaam na de vroege menselijke ontwikkeling. De stamcellen die in de knieën van mijn vrouw werden geïnjecteerd, waren ASC’s. ASC’s zijn multipotent, wat betekent dat zij zich kunnen differentiëren in meer dan één type gespecialiseerde cel van het lichaam, maar niet in alle typen. ASC’s zijn over het algemeen beperkt tot differentiatie in celtypes van hun weefsel van oorsprong, wat kan helpen bij de vervanging van cellen van beschadigd weefsel. ASC’s kunnen een autologe stamceldonatie zijn, die minder waarschijnlijk wordt afgewezen.
Amniotische stamcellen (AMSC’s) bestaan in de amnionzak, die een baby in de baarmoeder omgeeft en blijft tot de geboorte van de baby. AMSC’s worden direct na de bevalling van de moeder geoogst, zonder de baby schade te berokkenen. Sommige klinieken doen overdreven uitspraken over het therapeutisch potentieel van ASMC’s. AMSC’s zijn echter ook multipotent, en de weefsels waarin zij kunnen differentiëren zijn in wezen dezelfde als stamcellen uit vetweefsel (adipose) en beenmerg. AMSC’s bestaan slechts een beperkte tijd, maar vet- en beenmerg-ASC’s blijven ons hele leven geproduceerd worden en kunnen worden geoogst bij de patiënt die therapie wenst.
Sommige weefsels en organen bevatten kleine hoeveelheden ASC’s die als functie hebben cellen van datzelfde weefsel te vervangen die na verloop van tijd verslechteren of door verwonding beschadigd zijn. Bijvoorbeeld, bloedvormende stamcellen in het beenmerg kunnen differentiëren in rode bloedcellen, witte bloedcellen en bloedplaatjes. Bloedvormende stamcellen genereren echter geen lever-, long- of hersencellen, en stamcellen in andere weefsels en organen genereren geen rode of witte bloedcellen of bloedplaatjes.
Pluripotente stamcellen hebben een groot therapeutisch potentieel, maar er zijn nog grote technische problemen. Wetenschappers kunnen hun differentiatie in de vele soorten cellen in het lichaam niet controleren, wat kan resulteren in ongewenst weefsel zoals tumoren. Aangezien dergelijke stamcellen niet afkomstig zijn van de ontvanger, kunnen zij ook de compatibiliteit missen die nodig is om afstoting door het immuunsysteem te voorkomen.
Meer dan 10 jaar geleden identificeerden onderzoekers voorwaarden waardoor sommige gespecialiseerde ASC’s genetisch konden worden “geherprogrammeerd” tot een ESC-achtige toestand. De geherprogrammeerde cellen functioneren op vergelijkbare wijze als ESC’s en worden geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC’s) genoemd. De iPSC’s functioneren op vergelijkbare wijze als ESC’s, met de mogelijkheid om te differentiëren in bijna elke cel van het lichaam en een onbeperkte bron van cellen te creëren. iPSC’s kunnen uiteindelijk helpen de ethische bezwaren van ESC’s weg te nemen en nieuwe mogelijkheden voor therapie bieden, maar er zijn nog steeds technische problemen, waaronder de vraag of ze daadwerkelijk gelijkwaardig zijn aan ESC’s en de mogelijkheid om het differentiatieproces te beheersen.
Juridische kwesties
Voorschriften voor goedkeuring van de FDA
De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) gaat tergend langzaam, maar haar prioriteit is de veiligheid van de mens, wat in veel andere landen niet het geval is. Sommige andere landen zijn het Wilde Westen van de stamceltherapie en zijn medisch-toerismebestemmingen geworden voor stamcelbehandelingen met een hoog risico. De FDA beveelt aan dat stamceltherapie ofwel door de FDA wordt goedgekeurd ofwel wordt uitgevoerd overeenkomstig een Investigational New Drug Application (IND), een plan voor klinisch onderzoek dat bij de FDA wordt ingediend en waarvoor de FDA toestemming geeft om het uit te voeren. Er zijn vele actieve klinische proeven waarin het potentieel van ASC’s wordt onderzocht, vermeld op de website van de U.S. National Institutes of Health. Door de FDA goedgekeurde stamcelproducten worden op haar website vermeld. Er bestaat geen door de FDA goedgekeurde therapie waarbij ESC’s worden getransplanteerd. ESC’s mogen niet worden toegevoegd aan een injectie, zoals PRP, voordat deze in een mens terechtkomt.
De FDA reguleert menselijke weefsels bestemd voor transplantatie onder 21 C.F.R. Part 1271: Human Cells, Tissues and Cellular and Tissue-Based Products (HCT/Ps). Op cellen en weefsels gebaseerde therapieën worden gereguleerd door het Office of Cellular, Tissue and Gene Therapies binnen het FDA Center for Biologics Evaluation. Er zijn twee primaire reguleringstrajecten voor deze producten. Cellulaire therapieën die voldoen aan alle criteria van 21 CFR 1271.10(a) vallen uitsluitend onder de regelgeving voor HCT/P’s en hoeven niet te worden gelicentieerd, goedgekeurd of vrijgegeven door de FDA. Deze producten worden vaak “361-producten” genoemd omdat zij uitsluitend onder sectie 361 van de Public Health Service Act (PHSA) vallen. Het doel van de regelgeving voor dergelijke producten is het voorkomen van de introductie, overdracht en verspreiding van overdraagbare ziekten.
Als een celtherapieproduct niet voldoet aan alle criteria van 21 CFR 1271.10(a), valt het onder de Federal Food, Drug and Cosmetic Act (FDCA) en sectie 351 van de PHSA (een “351-product”) als een geneesmiddel, hulpmiddel en/of biologisch product. De FDA vereist voor een dergelijk product goedkeuring voordat het op de markt wordt gebracht. De criteria die bepalen of een product een Sectie 361 HCT/P of een Sectie 351 biologisch product is, omvatten voornamelijk of een product minimaal is gemanipuleerd en is bedoeld voor homoloog gebruik. Stamceltherapieën voldoen over het algemeen niet aan deze criteria en worden daarom meestal gereguleerd als Sectie 351-producten.
In de beslissing van 2014, Verenigde Staten van Amerika versus Regenerative Sciences, LLC, oordeelde de rechtbank dat een “mengsel” van autologe ASC’s en andere componenten een 351-product was en onderworpen was aan FDA-goedkeuring. Regenerative Sciences, LLC voerde aan dat zijn procédé geen “mengsel” opleverde maar alleen de eigen cellen van de patiënt uitbreidde en derhalve een eenvoudig 361 product was waarvoor geen FDA-goedkeuring vereist is. Het standpunt van de FDA is dat elk proces met menselijke cel- en weefselproducten dat kweek, expansie en toegevoegde groeicomponenten of antibiotica omvat, FDA-goedkeuring vereist als biologisch product of nieuw geneesmiddel omdat het proces significante manipulatie inhoudt.
De FDA beweerde dat het product een 351 product was omdat het niet voldeed aan zijn “minimale manipulatie”-bepalingen en omdat de resulterende stamcellen niet bestemd waren voor homoloog gebruik. “Homoloog gebruik” betekent dat een menselijk cel- of weefselproduct klinisch wordt gebruikt op een wijze die in wezen dezelfde is als de natuurlijke functie. De definitie van “homoloog gebruik” wordt door de FDA strikt geïnterpreteerd, zodat de meeste innovatieve manieren om stamcellen te gebruiken voor de potentiële behandeling van patiënten niet-homoloog gebruik zouden zijn. De FDA zal in het algemeen zelfs bescheiden verschillende toepassingen als niet-homoloog definiëren.
Er zijn veel klinieken die stamceltherapie aanbieden in de V.S., waarvan sommige zich zorgvuldig aan de wet houden en andere niet. De FDA heeft slechts een klein aantal handhavingsacties ondernomen vanwege de beperkte middelen en de bezorgdheid over de bewijzen. Handhaving vindt meestal plaats in high-profile situaties waarbij een patiënt is overleden of ernstige schade heeft geleden.
Intellectuele eigendomskwesties
De twee belangrijke soorten bescherming van intellectuele eigendom met betrekking tot stamceltherapie zijn handelsgeheim en octrooibescherming. Zo kunnen bijvoorbeeld de technieken voor het oogsten van de cellen en de instellingen voor de centrifugeverwerking in elke stap van de behandeling van mijn vrouw als handelsgeheim know-how worden beschermd. De kweek en cocktails van groeifactoren en/of andere componenten in de zaak Regenerative Sciences, LLC zijn een ander voorbeeld.
Er zijn veel octrooien geregistreerd bij het USPTO die de term “stamcel” bevatten, maar onlangs zijn veel uitvindingen op basis van menselijke stamcellen afgewezen omdat ze niet in aanmerking kwamen als octrooieerbaar onderwerp. Voor octrooiering in aanmerking komende materie wordt gedefinieerd in 35 U.S.C. Sectie 101 als: “Wie een nieuw en nuttig procédé, een nieuwe en nuttige machine, fabricage of samenstelling van materie, of een nieuwe en nuttige verbetering daarvan uitvindt of ontdekt, kan daarvoor een octrooi verkrijgen, onder de voorwaarden en vereisten van deze titel.” Er zijn drie uitzonderingen op de toelaatbaarheid van het onderwerp: natuurwetten, natuurkundige fenomenen en abstracte ideeën. De “natuurwetten”-uitzondering is de basis geweest voor de afwijzing van de octrooieerbaarheid van bepaalde stamcel-gerelateerde uitvindingen.
Er waren twee belangrijke rechterlijke uitspraken in 1977 en 1980 met betrekking tot de octrooieerbaarheid voor de biotechnologie-industrie. Het USPTO heeft na deze uitspraken veel stamceloctrooien verleend.
De afgelopen tien jaar hebben verschillende uitspraken van het Hooggerechtshof de reikwijdte van octrooieerbaar materiaal volgens sectie 101 echter ingeperkt. In de Mayo-beslissing oordeelde het Hof dat de uitvinding niet octrooieerbaar was, omdat deze in feite aanspraak maakte op de onderliggende natuurwetten. Het Hof oordeelde dat een conclusie die het gebruik van een natuurwet omvat ook aanvullende “elementen, soms aangeduid als een ‘inventief concept’, voldoende om te verzekeren dat het octrooi … aanzienlijk meer inhoudt dan een octrooi op de natuurwet zelf”.
De reikwijdte van octrooieerbaar onderwerp werd verder ingeperkt in de Myriad-beschikking, waarin werd geoordeeld dat een in de natuur voorkomend DNA-segment een product van de natuur is en niet in aanmerking komt voor octrooibescherming louter omdat het werd geïsoleerd. Het Hof zocht naar “kenmerken die duidelijk verschillen van die welke in de natuur voorkomen” van het geïsoleerde gen om de octrooieerbaarheid te bepalen. De veranderingen als gevolg van de isolatie van een gensequentie werden als bijkomstig beschouwd en niet voldoende om het geïsoleerde gen duidelijk verschillend te maken.
Drie recente beslissingen in de Federal Circuit geven aan dat conclusies van een behandelingsmethode die een natuurwet kunnen inhouden, octrooieerbaar zijn. Elk van de octrooien vereiste een bevestigende behandelingsstap. De beslissingen lijken te stellen dat een octrooi gericht op het opsporen van een aandoening bij een patiënt volgens Mayo niet in aanmerking komt voor Sectie 101, terwijl een octrooi gericht op het gebruik van die opsporing om een of ander aspect van de patiënt te veranderen wel in aanmerking komt. Het octrooi was weliswaar gebaseerd op de ontdekking van een natuurwet door de uitvinder, maar het octrooi claimde niet eenvoudigweg die natuurwet. Het was veeleer gericht op een specifieke behandelingsmethode.
Het United States Patent and Trademark Office (USPTO) heeft richtlijnen voor octrooionderzoekers gepubliceerd over hoe een conclusie die een “op de natuur gebaseerd product” bevat, moet worden geanalyseerd op octrooieerbaarheid. Claims moeten worden onderzocht op een inventiviteit die “duidelijk verschillende kenmerken” heeft van in de natuur voorkomende producten. De octrooieerbaarheid van een natuurlijk product moet in de eerste plaats worden bepaald door de vraag of het geclaimde product structurele, functionele en/of andere eigenschappen bezit die “duidelijk verschillende kenmerken” vertonen van de natuurlijke tegenhanger. Als de conclusie een natuurlijk product omvat dat “duidelijk verschillende kenmerken” heeft, dan valt de conclusie niet onder de uitzondering voor producten uit de natuur. Aan de andere kant, als de conclusie een op de natuur gebaseerd product bevat dat geen kenmerken heeft die duidelijk verschillen van zijn natuurlijk tegenhanger in zijn natuurlijke staat, dan valt de conclusie binnen de uitzondering voor producten uit de natuur en komt niet in aanmerking voor octrooibescherming.
De eerste stap in de analyse is het selecteren van de tegenhanger(en) om te vergelijken met het op de natuur gebaseerde product. De tweede stap is het identificeren van te vergelijken kenmerken, aangezien de analyse is gebaseerd op het vergelijken van de kenmerken van het geclaimde op de natuur gebaseerde product en zijn tegenhanger. Kenmerken kunnen worden uitgedrukt als de structuur, functie en/of andere eigenschappen van het natuurproduct, en worden per geval beoordeeld. De laatste stap bestaat erin de kenmerken van het geclaimde product op natuurlijke basis te vergelijken met de kenmerken van zijn in de natuur voorkomende tegenhanger in natuurlijke staat, om te bepalen of de kenmerken van het geclaimde product duidelijk verschillend zijn. Indien er een verandering is in tenminste één eigenschap die het resultaat is van, of veroorzaakt is door, de inspanningen of invloeden van de octrooiaanvrager, dan zal de verandering over het algemeen worden beschouwd als een duidelijk verschillende eigenschap.
Consumentenbescherming
Mijn vrouw kreeg informatie van het kantoor van de dokter en werd gevraagd een aantal toestemmingen en verklaringen van afstand te tekenen als voorwaarde om therapie te krijgen. Een van de verklaringen van afstand was een overeenkomst zonder garantie op een succesvolle behandeling.
De wetten van de staten die consumenten beschermen tegen misleidende reclame zijn van toepassing op verklaringen over de effectiviteit van stamcelbehandelingen. Verscheidene wetgevende lichamen van staten hebben gedebatteerd over aanvullende beschermingen voor consumenten met betrekking tot dergelijke behandelingen. Californië heeft eind 2017 een consumentenbeschermingswet aangenomen die vereist dat klinieken die stamcelbehandelingen aanbieden, bekendmaken als de behandeling niet is goedgekeurd door de FDA.
De Federal Trade Commission (FTC) en FDA voeren handhavingsacties uit in geselecteerde gevallen die stamcelklinieken ertoe kunnen aanzetten voorzichtiger te zijn met hun voorstellingen en activiteiten. Eind 2018 schikte de FTC aanklachten met een in Californië gevestigde arts en zijn bedrijven van misleidende reclame dat “amniotische stamceltherapie” ernstige ziekten kan behandelen. De schikking verbiedt de gedaagden om in de toekomst nog gezondheidsclaims te doen, tenzij de claims waar zijn en worden ondersteund door “bevoegd en betrouwbaar wetenschappelijk bewijs”. Dit was de eerste handhavingsactie van de FTC tegen een stamcelkliniek.
Begin juni 2019 heeft een federale rechter de FDA een bevel gegeven om te voorkomen dat de U.S. Stem Cell Clinic (gevestigd in Florida) behandelingen aanbiedt waarbij adipeuze stamcellen worden geïnjecteerd in de ruggenmerg van patiënten om de ziekte van Parkinson, chronische obstructieve longziekte en andere ernstige aandoeningen te behandelen. De rechtbank oordeelde dat de verweerders de mogelijke therapeutische effecten verkeerd aangaven. Het hof bepaalde ook dat de kliniek microbiologische besmetting van producten, waardoor patiënten een risico op infecties liepen, niet had voorkomen.
Conclusie
Zoals aangegeven zijn de statusmaatregelen voor de knieën van mijn vrouw zes maanden na de procedure allemaal zeer positief. Ze is blij dat ze het geprobeerd heeft. Ik zou de therapie proberen als ik problemen met mijn knieën heb.
De FDA zal langzaam doorgaan met het goedkeuren van stamceltherapieën, omdat haar prioriteit de veiligheid van mensen is. Sommige andere landen zijn medisch-toerismebestemmingen geworden voor stamcelbehandelingen met een hoog risico. Veel van de beweringen van dergelijke buitenlandse klinieken en van sommige klinieken in de V.S. zijn medisch onbewezen. De FDA en andere regelgevende instanties zullen handhavingsacties blijven instellen op basis van de ernst van het risico voor de patiënt en de beschikbare middelen. Het verkrijgen van octrooibescherming voor stamceluitvindingen is een uitdaging wegens de kwestie van de geschiktheid van het onderwerp volgens Sectie 101. De recente besluiten van de Federal Circuit over behandelingsmethoden kunnen voor sommige uitvindingen een nuttig precedent voor de toelaatbaarheid bieden.
Zie de website van de NIH. Zie de pagina “Approved Cellular and Gene Therapy Products” (Goedgekeurde celtherapieproducten) op de website van de FDA. 42 U.S.C. (Volksgezondheid en Welzijn), hoofdstuk 6A (Dienst Volksgezondheid). 21 U.S.C. 741 F.3d 1314 (D.C. Cir. 2014) Diamond v. Diehr, 450 U.S. 175 (1981). Diamond v. Chakrabarty, 447 U.S. 303 (1980); In re Bergy, 563 F.2d 1031 (1977) Mayo Collaborative Services v. Prometheus Laboratories, Inc., 566 U.S. 66 (2012); Association for Molecular Pathology v. Myriad Genetics, Inc., 569 U.S.576 (2013). Zie Vanda Pharmaceuticals Inc. v. West-Ward Pharmaceuticals International Ltd., 887 F.3d 1117 (Fed. Cir. 2018) en Natural Alternatives International v. Creative Compounds, LLC, 2019 WL 1216226 (Fed. Cir. Mar. 15, 2019); Endo Pharmaceuticals Inc. v. Teva Pharmaceuticals USA, Inc. (Fed. Cir. 2019) Zie de pagina “2106 Patent Subject Matter Eligibility ” op de website van de USPTO. De in januari 2019 gepubliceerde Revised Patent Subject Matter Eligibility Guidance van de USPTO lijkt geen richtsnoeren toe te voegen over claims die een natuurlijk product omvatten. Een procesclaim is over het algemeen niet onderworpen aan de duidelijk andere analyse voor producten uit de natuur die in het proces worden gebruikt. De analyse van een procesclaim wordt verondersteld zich te richten op de actieve stappen van het proces en niet op de producten die in die stappen worden gebruikt. Zie het persbericht van de Federal Trade Commission “FTC Stops Deceptive Health Claims by a Stem Cell Therapy Clinic”. Zie het persbericht “Florida Company Barred from Using Experimental Stem Cell Drugs on Patients” van het U.S. Department of Justice.