De Food and Drug Administration heeft woensdag het eerste vaccin tegen knokkelkoorts goedgekeurd, een vaccin dat beschermt tegen een veel voorkomende ziekte, maar dat tot grote controverse heeft geleid vanwege aanwijzingen dat het bij sommige mensen het risico op een ernstige infectie kan verhogen.
Het agentschap oordeelde dat Dengvaxia, geproduceerd door Sanofi Pasteur, alleen kan worden gebruikt bij personen in de leeftijd van 9 tot 16 jaar die in delen van de Verenigde Staten wonen waar het dengue-virus endemisch is – met andere woorden, waar het voortdurend circuleert. Dengue komt alleen voor in Puerto Rico en een paar andere Amerikaanse offshore-gebieden en protectoraten.
Daarnaast kan het vaccin alleen worden gegeven aan kinderen en tieners die één eerder door laboratoriumonderzoek bevestigd geval van dengue hebben gehad.
reclame
De verschillende beperkingen betekenen dat de Amerikaanse markt voor het vaccin nog kleiner is dan de toch al bescheiden markt die Sanofi had nagestreefd. Toch zei het bedrijf dat het blij was met de beslissing van de FDA.
“De FDA-goedkeuring van Dengvaxia van vandaag stelt ons in staat om een kritisch medisch preventiemiddel naar risicopopulaties te brengen, dat dengue helpt bestrijden en voorkomen, met name onder kinderen, in gebieden in de VS waar dengue-endemisch is,” aldus Dr. David Greenberg, Sanofi’s regionale medische hoofd voor Noord-Amerika, zei in een verklaring.
advertentie
Eind vorig jaar heeft de Europese Commissie het vaccin goedgekeurd voor gebruik in dengue-endemische delen van Europa – voornamelijk offshore-gebieden, zoals de Caribische eilanden Martinique en Guadeloupe. De goedkeuring staat het gebruik van het vaccin toe bij mensen van 9 tot 45 jaar die eerder ten minste één dengue-infectie hebben gehad.
Regulatoren hebben geprobeerd de toegang tot Dengvaxia te beperken na post-marketing onderzoek door Sanofi waaruit bleek dat, terwijl het vaccin bescherming biedt voor mensen die al minstens één keer dengue hebben gehad, het het risico op ernstige infectie verhoogt bij kinderen die dengue-naïef waren – dat wil zeggen, nooit besmet waren – toen ze werden gevaccineerd.
Er zijn vier serotypen van dengue-virussen, genummerd 1 tot en met 4. Besmetting met één virus beschermt niet tegen de andere en lijkt zelfs enige tijd het risico te vergroten dat een nieuwe dengue-infectie een ernstige vorm van de ziekte veroorzaakt die levensbedreigend kan zijn. Dat fenomeen wordt antilichaam-afhankelijke versterking genoemd, of ADE.
Nadat Sanofi zijn bevindingen bekendmaakte, schortten de Filipijnen – het enige land dat het vaccin tot nu toe op grote schaal heeft gebruikt – het gebruik van Dengvaxia op en trokken ze uiteindelijk de vergunning in. Aanklagers hebben Sanofi, een half dozijn van zijn werknemers en verschillende huidige en voormalige Filippijnse gezondheidsambtenaren aangeklaagd wegens een reeks sterfgevallen die verband zouden houden met het gebruik van het vaccin.
Op basis van de bevindingen van het bedrijf hebben deskundigen die de Wereldgezondheidsorganisatie adviseren over het vaccinbeleid, aanbevolen dat Dengvaxia alleen wordt gegeven aan mensen van wie bekend is dat ze eerder een infectie hebben gehad.
Het identificeren van die mensen is momenteel een uitdaging. Veel dengue-infecties zijn mild en worden niet gediagnosticeerd, zodat het ontbreken van een bevestigd geval van dengue in het medisch dossier van een kind niet kan worden opgevat als bewijs dat het kind nooit besmet is geweest. Tests zijn nodig – maar op dit moment is er geen snelle point-of-care test om toe te dienen.
Sanofi-functionarissen hebben gezegd dat ze hopen een dergelijke test klaar te hebben om tegen het einde van 2020 ter goedkeuring aan de FDA voor te leggen.
Dengvaxia is gelicentieerd voor gebruik in 19 landen, plus de in aanmerking komende delen van de Europese Unie. Sanofi zei dat het vaccin momenteel beschikbaar is in 10 landen in Latijns-Amerika en Azië.
Ondanks de beperkingen die de FDA aan het vaccin heeft gesteld, zal Sanofi, door een product op de markt te brengen dat beschermt tegen knokkelkoorts, een prioriteitsbeoordelingsvoucher verdienen – een stimulans die is gecreëerd om farmaceutische bedrijven aan te moedigen medicijnen en vaccins te ontwikkelen die ziekten kunnen behandelen of beschermen waarvoor marktkrachten alleen de ontwikkeling niet aanmoedigen.
Een bedrijf kan een voucher gebruiken om de beoordeling van een ander product dat het op de markt hoopt te brengen te versnellen of het kan het aan een ander farmaceutisch bedrijf verkopen. Sinds het programma van prioriteitsbeoordelingsvouchers ongeveer tien jaar geleden van start ging, zijn er ruwweg twee dozijn vouchers uitgegeven; vouchers die onlangs zijn verkocht, hebben prijzen tussen $ 80 miljoen en $ 130 miljoen opgeleverd.